【制藥網(wǎng) 行業(yè)動態(tài)】近日，神濟昌華(北京)生物科技有限公司已正式獲得FDA新藥臨床試驗申請(IND)許可，適應(yīng)癥為肌萎縮側(cè)索硬化(ALS，俗稱"漸凍癥")。
 

　　資料顯示，神濟昌華依托清華大學(xué)醫(yī)學(xué)院賈怡昌教授團隊十余年的科研積累，搭建果蠅、小鼠等新型基因敲入動物疾病模型平臺和中樞神經(jīng)系統(tǒng)腺相關(guān)病毒載體(AAV)篩選平臺，致力于開發(fā)針對肌萎縮側(cè)索硬化癥(ALS，俗稱“漸凍癥”)、腦卒中、帕金森病等神經(jīng)系統(tǒng)疾病的治療方法。
 

　　肌萎縮側(cè)索硬化癥，俗稱漸凍癥，是一種目前無法治愈的神經(jīng)退行性疾病，患者隨著病程進展，神經(jīng)功能逐步喪失，最終完全喪失語言及肢體功能。有數(shù)據(jù)顯示，目前，國內(nèi)有超過4萬例漸凍癥患者，其中攜帶SOD1基因突變的患者超過1200例。
 

　　漸凍癥藥物研發(fā)難度較大，目前尚無能夠?qū)嵸|(zhì)性緩解或挽救漸凍癥的有效臨床藥物及臨床解決方案。不過，近年來隨著藥企對該領(lǐng)域的日漸重視，投入的不斷加大 ，通過積極開發(fā)，除了神濟昌華，有部分國內(nèi)藥企在該領(lǐng)域已逐漸迎來新突破。
 

　　例如2025年2月24日，士澤生物宣布其自主研發(fā)的通用型iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細胞注射液產(chǎn)品XS-228注射液正式獲美國FDA批準開展注冊臨床試驗，用于治療漸凍癥(肌萎縮側(cè)索硬化癥，ALS)。此次，士澤生物獲批的iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細胞注射液(XS-228注射液)采用了先進的細胞重編程和分化技術(shù)。通過將患者自身的體細胞重編程為多能干細胞，再分化為特定的神經(jīng)前體細胞，有望實現(xiàn)對漸凍癥患者神經(jīng)系統(tǒng)的修復(fù)和再生。
 

　　2月14日，萬邦德制藥集團有限公司宣布，公司的在研新藥甲鈷胺(methylcobalamin)獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)授予的治療漸凍癥的孤兒藥資格認定。據(jù)悉，此前甲鈷胺凍干粉針劑已由國際頭部藥企衛(wèi)材公司完成了臨床試驗并于2024年9月在日本獲批用于漸凍癥的治療。
 

　　2月19日，據(jù)CDE消息，維泰瑞隆(北京)生物科技有限公司聯(lián)合申請藥品“SIR2501片”，獲得臨床試驗?zāi)驹S可，受理號CXHL2500047。公示信息顯示，藥品“SIR2501片”適應(yīng)癥：肌萎縮側(cè)索硬化(ALS)。
 

　　2024年12月24日，中美瑞康宣布，其針對超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突變的肌萎縮側(cè)索硬化癥(ALS)創(chuàng)新療法RAG-17，于浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬第二醫(yī)院完成I期臨床試驗的頭例受試者給藥。
 

　　同年12月，上海醫(yī)藥發(fā)布公告稱，公司全資子公司上海上藥睿爾藥品有限公司(“上藥睿爾”)自主研發(fā)的SRD4610用于肌萎縮側(cè)索硬化癥(ALS)適應(yīng)癥獲得美國FDA孤兒藥資格認定。SRD4610是一種復(fù)方中藥創(chuàng)新藥，目前該項目已在國內(nèi)完成針對肌萎縮側(cè)索硬化癥的Ⅱ期臨床試驗……
 

　　總的來說，當下要實現(xiàn)國產(chǎn)漸凍癥治療藥物取得重大突破、上市，仍是困難重重。但隨著各大藥企創(chuàng)新藥不斷迎來新進展，ALS這一重大難題將不斷迎來新希望，最終造福患者。
 

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