國(guó)內(nèi)藥企漸凍癥藥物研發(fā)又迎新突破，新藥在美國(guó)獲批臨床！

2025年02月27日 10:35:03來(lái)源：制藥網(wǎng)點(diǎn)擊量：34977

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評(píng)論

　　【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】漸凍癥(肌萎縮側(cè)索硬化癥，ALS)是一種罕見(jiàn)的、致命的神經(jīng)退行性疾病。雖然作為一種罕見(jiàn)病，目前ALS尚無(wú)有效的根治手段，但近年來(lái)已有不少藥企在積極開(kāi)展這類藥物的研發(fā)，并迎來(lái)了突破性進(jìn)展。

　　近日，士澤生物宣布其自主研發(fā)的通用型iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細(xì)胞注射液產(chǎn)品XS-228注射液正式獲美國(guó)FDA完全批準(zhǔn)開(kāi)展注冊(cè)臨床試驗(yàn)，用于治療漸凍癥(肌萎縮側(cè)索硬化癥，ALS)。

　　據(jù)了解，早在2023年11月，士澤生物研發(fā)管線臨床級(jí)iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細(xì)胞產(chǎn)品治療漸凍癥(肌萎縮側(cè)索硬化癥；ALS)就獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)認(rèn)證授予孤兒藥資格，成為中國(guó)自研和國(guó)產(chǎn)iPS衍生細(xì)胞藥獲得FDA認(rèn)證并授予孤兒藥資格。

　　此次，士澤生物獲批的iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細(xì)胞注射液(XS-228注射液)采用了先進(jìn)的細(xì)胞重編程和分化技術(shù)。通過(guò)將患者自身的體細(xì)胞重編程為多能干細(xì)胞，再分化為特定的神經(jīng)前體細(xì)胞，有望實(shí)現(xiàn)對(duì)漸凍癥患者神經(jīng)系統(tǒng)的修復(fù)和再生。

　　此次FDA批準(zhǔn)其臨床試驗(yàn)，標(biāo)志著針對(duì)漸凍癥治療藥企又邁出了重要的一步，將為該療法的安全性和有效性提供進(jìn)一步驗(yàn)證。如果試驗(yàn)成功，還將為漸凍癥患者帶來(lái)新的希望。

　　對(duì)此，業(yè)內(nèi)人士指出，當(dāng)前國(guó)內(nèi)外有諸多企業(yè)其實(shí)都已在開(kāi)展?jié)u凍癥藥物的研發(fā)，雖然真正能獲批上市的藥物仍然不多，但新突破已然不少。

　　2025年2月14日，萬(wàn)邦德制藥集團(tuán)有限公司宣布，公司的在研新藥甲鈷胺(methylcobalamin)獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)授予的治療漸凍癥的孤兒藥資格認(rèn)定。據(jù)悉，此前甲鈷胺凍干粉針劑已由國(guó)際頭部藥企衛(wèi)材公司完成了臨床試驗(yàn)并于2024年9月在日本獲批用于漸凍癥的治療。

　　2月19日，據(jù)CDE消息，維泰瑞隆(北京)生物科技有限公司聯(lián)合申請(qǐng)藥品“SIR2501片”，獲得臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，受理號(hào)CXHL2500047。公示信息顯示，藥品“SIR2501片”適應(yīng)癥：肌萎縮側(cè)索硬化(ALS)。

　　2024年4月，蔡磊與中美瑞康成立漸凍癥藥物開(kāi)發(fā)聯(lián)合實(shí)驗(yàn)室；5月，RAG-17正式在中國(guó)獲批臨床，成為在中美均獲批臨床的漸凍癥RNAi療法。隨后，在11月23日，雙方攜手推進(jìn)的第二款針對(duì)漸凍癥的小核酸藥物，也已成功獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)授予的孤兒藥資格。

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