【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】根據(jù)國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）網(wǎng)站公示，尚德藥緣旗下的天津辛夷尚德生物醫(yī)藥科技有限公司ACT001膠囊擬納入突破性治療品種，用于小細胞肺癌（SCLC）腦轉(zhuǎn)移患者，這一患者群體通常在經(jīng)歷一線治療或在治療中出現(xiàn)腦部新發(fā)病灶后，病情進展明顯。公示日期為2025年1月20日至1月26日。

肺癌在我國的發(fā)病率高的惡性腫瘤，于2022年的新發(fā)病例超過106萬例。其中，小細胞肺癌（SCLC）占肺癌的13%-17%，是具侵襲性的肺癌亞型之一，五年總生存率低于10%。大多數(shù)患者在初始治療后出現(xiàn)耐藥及復發(fā)，接受進一步的化療后中位總生存期（mOS）僅為4-5個月。

小細胞肺癌領域藥物需求巨大，有數(shù)據(jù)顯示2022年全球SCLC市場規(guī)模為46億美元，這還是在并沒有針對性靶向藥物獲批情況下取得的數(shù)據(jù)。業(yè)內(nèi)表示，隨著靶向藥物的陸續(xù)獲批，SCLC全球市場規(guī)模有望在2031年增至129億美元，并有可能誕生百億美元級別的“藥王”產(chǎn)品。

業(yè)內(nèi)表示，ACT001這項藥物的研發(fā)及其未來應用，標志著在治療肺癌這一重大健康問題上邁出了重要一步，也為更多腦轉(zhuǎn)移的患者帶來了新的希望。

此外，相較于傳統(tǒng)療法，ACT001的靈活性及其靶向特性，預示著未來腫瘤治療的更大突破。資料顯示，ACT001是一種雙靶點小分子藥物，針對NF-κB和STAT3信號通路，曾獲得美國FDA的快速通道資格，適用于兒童彌漫性中線膠質(zhì)瘤。該藥物不僅在美國獲得多個孤兒藥資格，同時還在歐洲獲得了相關認證，顯示出其在不同癌癥治療上的廣闊前景。

據(jù)悉，目前ACT001在全球已開展6項二期臨床與2項兒童一期臨床試驗。其中，ACT001獲得RPDD，主要支持數(shù)據(jù)來自于澳洲醫(yī)生David Ziegler課題組治療DIPG的臨床試驗結(jié)果，該結(jié)果以報告形式公布于2021年6月11日的美國神經(jīng)腫瘤學會（SNO）兒童腦瘤會議。

此外，尚德藥緣還曾在2019年的ASCO大會上，發(fā)布了一項臨床研究結(jié)果，這項研究評估了ACT001在配合全腦放療(WBRT)治療不同類型實體瘤與腦轉(zhuǎn)移患者的臨床效果。參與者中包括22名SCLC患者——研究顯示，經(jīng)過治療后，部分患者的顱內(nèi)病灶顯著緩解，與安慰劑組相比，ACT001的效果相對明顯。

根據(jù)該研究結(jié)果，ACT001不僅能減輕WBRT引發(fā)的不良反應，幫助患者更好地應對治療過程，還有潛力降低腫瘤在腦部的轉(zhuǎn)移負擔。此外，尚德正在積極拓展ACT001的適應癥，目前正在進行針對特發(fā)性肺纖維化（IPF）和纖維化進展的間質(zhì)性肺疾?。‵-ILD）的臨床研究，這項研究已在2023年歐洲呼吸學會年會上展示了成果。在這項臨床試驗中，研究者觀察到ACT001對于70歲左右的老年患者也顯示出良好的耐受性，并產(chǎn)生了積極的潛在療效。

根據(jù)梳理，2025年1月以來已有5款國產(chǎn)創(chuàng)新藥納入突破性治療品種，分別為摯盟醫(yī)藥ZM-H1505R片、宜聯(lián)生物的注射用YL201、信達生物的IBI343、藥明巨諾瑞基奧侖賽注射液、樂普生物的CG0070。
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