這款國產(chǎn)罕見病新藥臨床試驗(yàn)申請獲得FDA受理，此前已獲孤兒藥認(rèn)定！

2024年12月16日 15:56:41來源：制藥網(wǎng)點(diǎn)擊量：34790

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　　【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】隨著國內(nèi)創(chuàng)新藥企業(yè)研發(fā)實(shí)力的提升，越來越多的藥企手持國產(chǎn)創(chuàng)新藥沖刺美國食品藥品監(jiān)督管理局(以下簡稱“FDA”)。12月6日，萬邦德發(fā)布公告稱，公司全資子公司萬邦德制藥集團(tuán)有限公司于 2024 年 12 月 15 日收到FDA的書面回復(fù)，公司自主研發(fā)的 WP107(石杉堿甲口服溶液)用于治療 “全身型重癥肌無力”的臨床試驗(yàn)申請正式獲得受理。

　　公開資料顯示，全身型重癥肌無力是一種自身免疫性疾病，以神經(jīng)肌肉接頭出現(xiàn)補(bǔ)體介導(dǎo)的結(jié)構(gòu)破壞為主要病理改變，以骨骼肌出現(xiàn)病理性肌肉疲勞現(xiàn)象為主要臨床表現(xiàn)，可以合并胸腺瘤。2018年5月11日，該疾病被列入國家衛(wèi)生健康委員會等5部門聯(lián)合制定的《第一批罕見病目錄》。目前，這類疾病的患者仍存在尚未被滿足的治療需求。

　　WP107(石杉堿甲口服溶液)是萬邦德創(chuàng)新藥研發(fā)團(tuán)隊基于臨床前、臨床數(shù)據(jù)，自主研發(fā)的治療全身型重癥肌無力的石杉堿甲新型口服制劑。

　　臨床前研究表明，石杉堿甲是一種高活性、高選擇性的膽堿酯酶抑制劑，同時具有免疫調(diào)節(jié)、抗氧化應(yīng)激等作用。石杉堿甲具有良好的口服生物利用度，新的口服溶液劑型對吞咽困難的患者友好，同時也更適合兒童重癥肌無力患者用藥。目前美國尚無石杉堿甲藥品獲批上市。

　　此前，公司的該藥已于 2023 年 12 月獲得美國 FDA 授予的石杉堿甲治療重癥肌無力的孤兒藥認(rèn)定(orphan drug designation，ODD)，使公司在研發(fā)、注冊及商業(yè)化等方面享受美國的政策支持，包括臨床試驗(yàn)費(fèi)用的稅收抵免、免除新藥申請費(fèi)、加速審評審批資格，產(chǎn)品獲批后將享受 7 年的市場獨(dú)占權(quán)等。

　　本次獲得 FDA 受理的新藥臨床研究是一項(xiàng)安慰劑對照的隨機(jī)、雙盲研究，旨在評估石杉堿甲口服溶液在全身型重癥肌無力患者中的安全性、藥代動力學(xué)和對癥狀的改善作用。后續(xù)，公司尚需獲得 FDA 批準(zhǔn)開展臨床試驗(yàn)的許可。

　　同時，公司表示，本次申報新藥臨床試驗(yàn)獲得批準(zhǔn)許可且待臨床試驗(yàn)成功后，經(jīng) FDA 批準(zhǔn)方可上市，短期內(nèi)對公司經(jīng)營業(yè)績不會產(chǎn)生重大影響。

　　值得一提的是，除了用于全身型重癥肌無力的適應(yīng)癥以外，公司還有針對其他適應(yīng)癥的開發(fā)。例如，針對阿爾茨海默病(AD)，公司的石杉堿甲控釋片已經(jīng)完成了6項(xiàng)一期臨床研究,以及支持3期臨床的相關(guān)毒理研究(包括符合GLP要求的比格犬9個月重復(fù)給藥毒理研究),取得了高質(zhì)量的數(shù)據(jù)。公司積極推進(jìn)與中國CDE、美國FDA等藥監(jiān)部門展開溝通交流,有望盡快啟動支持新藥上市申請的注冊臨床研究。

　　此外，針對新生兒缺氧缺血性腦病(HIE)，公司獲得了美國FDA的孤兒藥和罕見兒科疾病用藥的雙認(rèn)定，且就這一適應(yīng)癥開發(fā)了符合目標(biāo)患者人群和符合國際質(zhì)量要求的WP103注射液，并就這一品種的開發(fā)與FDA進(jìn)行了溝通交流(pre-IND)，獲得了積極反饋，將會盡快進(jìn)行IND的申報。

　　據(jù)了解，萬邦德專注于醫(yī)藥大健康產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新和發(fā)展，以醫(yī)藥制造和醫(yī)療器械為核心業(yè)務(wù)。

　　2024年三季報顯示，公司前三季度營業(yè)收入達(dá)到10.74億元，同比增長5.56%，歸母凈利潤為4570.6萬元，同比增長756%。

　　免責(zé)聲明：在任何情況下，本文中的信息或表述的意見，均不構(gòu)成對任何人的投資建議。

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