【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】11月以來，中美瑞康、維立志博等多家國(guó)內(nèi)藥企宣布，相關(guān)創(chuàng)新藥獲美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)授予的孤兒藥資格認(rèn)定。
 

　　如 中美瑞康于2024年11月19日宣布，其自主研發(fā)的FUS基因靶向小干擾RNA(siRNA)療法RAG-21，成功獲得FDA授予的孤兒藥資格認(rèn)定，用于治療肌萎縮側(cè)索硬化癥(ALS)。據(jù)悉，這是公司在ALS領(lǐng)域獲得的第2個(gè)FDA孤兒藥物認(rèn)證，此前RAG-17已獲得針對(duì)SOD1-ALS的認(rèn)證。
 

　　資料顯示，ALS是一種無法治愈的嚴(yán)重的神經(jīng)退行性疾病，選擇性地?fù)p傷皮層與脊髓內(nèi)的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元。 RAG-21是一種專門針對(duì)FUS基因突變的siRNA療法，可有效降低FUS蛋白的水平，靶向運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元退化的根源。該藥物通過RNA干擾(RNAi)機(jī)制發(fā)揮作用，通過降低FUS蛋白水平而減輕FUS蛋白的錯(cuò)誤定位和異常聚集。
 

　　臨床前研究顯示，RAG-21具有顯著的敲低效果和良好的安全性。作為一款新型RNA療法，RAG-21為目前尚無疾病修飾療法的FUS-ALS患者帶來了改善預(yù)后的新希望。
 

　　11月1日維立志博宣布，自主研發(fā)、擁有全球知識(shí)產(chǎn)權(quán)的1類新藥LBL-034獲FDA授予孤兒藥資格認(rèn)定，用于治療多發(fā)性骨髓瘤(MM)。
 

　　資料顯示，多發(fā)性骨髓瘤(MM)是一種克隆漿細(xì)胞異常增殖引起的惡性漿細(xì)胞疾病，約占血液系統(tǒng)惡性腫瘤的10%，約占全部腫瘤性疾病的1%。LBL-034是應(yīng)用維立志博自主研發(fā)并具有知識(shí)產(chǎn)權(quán)的CD3雙抗技術(shù)平臺(tái)"LeadsBodyTM"開發(fā)的新一代靶向GPRC5D及CD3的人源化雙特異性T細(xì)胞銜接抗體。LBL-034僅在GPRC5D+細(xì)胞存在時(shí)選擇性地與T細(xì)胞結(jié)合，從而在GPRC5D表達(dá)的腫瘤微環(huán)境中條件性地激活T細(xì)胞。在高、中及低GPRC5D表達(dá)的細(xì)胞中，LBL-034始終表現(xiàn)出優(yōu)異的靶向腫瘤細(xì)胞殺傷作用，以及強(qiáng)大的劑量依賴性抗腫瘤活性，顯示有成為同類抗腫瘤藥選擇的潛力。
 

　　維立志博表示，孤兒藥資格認(rèn)定是FDA對(duì)維立志博LBL-034在MM治療領(lǐng)域顯著潛力的高度認(rèn)可。這將有助于加快推進(jìn)LBL-034在全球的后續(xù)臨床開發(fā)和上市進(jìn)程。
 

　　據(jù)悉，孤兒藥資格認(rèn)定是FDA為鼓勵(lì)開發(fā)罕見病治療藥物而設(shè)立的，可為新藥開發(fā)提供一系列的激勵(lì)措施，包括但不限于：臨床試驗(yàn)費(fèi)用的稅收抵免‌；FDA對(duì)臨床研究各階段的特別指導(dǎo)；免除新藥注冊(cè)申請(qǐng)費(fèi)用；上市后享有7年的市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)。FDA授予的孤兒藥資格認(rèn)定適用于在美國(guó)地區(qū)少于20萬患者的罕見病的藥物。
 

　　根據(jù)梳理，今年以來，還有多個(gè)國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥獲得這一資格認(rèn)定。如9月九天生物宣布，其自主研發(fā)的腺相關(guān)病毒(AAV)基因治療藥物SKG1108，一款用于治療視網(wǎng)膜色素變性(RP)的突破性基因療法，已獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)孤兒藥資格認(rèn)定(ODD)。5月邁威生物宣布，其自主研發(fā)的靶向Nectin-4 ADC創(chuàng)新藥(研發(fā)代號(hào)：9MW2821)獲FDA授予孤兒藥資格認(rèn)定，用于治療食管癌。3月華昊中天宣布，其核心產(chǎn)品優(yōu)替德隆注射液獲得美國(guó)FDA授予的孤兒藥資格，用于治療乳腺癌腦轉(zhuǎn)移。1月博安生物公告，自主研發(fā)的兩款靶向Claudin18.2的在研藥物BA1105和BA1301分別獲得FDA授予的用于治療胃癌(胃食管連接部癌)的孤兒藥資格認(rèn)定。
 

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