【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】6月24日，據(jù)CDE網(wǎng)站消息，蘇州圣因生物醫(yī)藥有限公司聯(lián)合申請(qǐng)的1類新藥“SGB-9768注射液”獲得臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，受理號(hào)CXHL2400373。
 

　　公示信息顯示，藥品“SGB-9768注射液”適應(yīng)癥：補(bǔ)體介導(dǎo)的腎臟疾病，包括成人 IgA 腎病、C3 腎小球病、免疫復(fù)合物介導(dǎo)的膜增生性腎小球腎炎患者。
 

　　SGB-9768是一款靶向補(bǔ)體C3蛋白的RNAi療法。據(jù)悉，補(bǔ)體系統(tǒng)是固有免疫的重要組成部分，對(duì)適應(yīng)性免疫應(yīng)答發(fā)揮調(diào)節(jié)作用，具有免疫監(jiān)視和維持組織穩(wěn)態(tài)的作用。補(bǔ)體在人體內(nèi)發(fā)揮著重要的免疫及生理功能，然而補(bǔ)體調(diào)控異?；蜻^(guò)度活化可誘導(dǎo)炎癥并破壞自身組織造成免疫損傷，與部分血液學(xué)、眼科學(xué)和腎臟學(xué)等領(lǐng)域疾病的發(fā)生和發(fā)展密切相關(guān)，例如年齡相關(guān)性黃斑變性(AMD)、陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿(PNH)、重癥肌無(wú)力(gMG)、非典型溶血尿毒綜合征(aHUS)、C3腎小球病(C3G)、IgA腎病(IgAN)、血栓性微血管病(TMAs)等多種免疫相關(guān)疾病。
 

　　補(bǔ)體系統(tǒng)包含30多種可溶性蛋白、膜結(jié)合蛋白和補(bǔ)體受體成分，其中補(bǔ)體C3含量高，是所有補(bǔ)體激活通路的共同途徑成員，是強(qiáng)有力的疾病治療靶點(diǎn)。
 

　　SGB-9768是一種靶向補(bǔ)體C3的siRNA-GalNAc結(jié)合物，采用了圣因生物獨(dú)特創(chuàng)新的新一代LEAD™ GalNAc技術(shù)遞送到肝臟細(xì)胞，通過(guò)RNAi抑制肝臟C3的合成。GalNAc遞送siRNA藥物的安全性、有效性、穩(wěn)定性已得到大量數(shù)據(jù)驗(yàn)證。SGB-9768可實(shí)現(xiàn)每3個(gè)月或6個(gè)月給藥一次的頻率，具有治療頻率較低、患者依從性好、藥效持久的優(yōu)勢(shì)。臨床前研究數(shù)據(jù)顯示，SGB-9768能有效并持續(xù)地減少C3合成。
 

　　圣因生物相關(guān)人士表示，SGB-9768是圣因生物在免疫相關(guān)疾病領(lǐng)域獲批進(jìn)入臨床階段的候選藥物，采用了公司專有LEAD™ GalNAc遞送平臺(tái)，臨床前研究展現(xiàn)出了優(yōu)異的活性、持久性、安全性等優(yōu)勢(shì)。
 

　　據(jù)了解，圣因生物成立于2021年初，致力于開(kāi)發(fā)基于RNA干擾(RNAi)技術(shù)的新型小核酸藥物。成立以來(lái)，圣因生物已自主研發(fā)并建立了核酸藥物化學(xué)修飾和肝內(nèi)肝外遞送平臺(tái)LEAD™(Ligand and Enhancer AssistedDelivery)。
 

　　其中， SGB-3908是圣因生物基于專有小核酸藥物開(kāi)發(fā)平臺(tái)LEAD™開(kāi)發(fā)的的siRNA藥物，目前由信達(dá)生物與其共同開(kāi)發(fā)。資料顯示，SGB-3908在臨床前研究中展現(xiàn)出使高血壓食蟹猴血壓明顯降低的作用效果，且未觀察到低血壓等安全性問(wèn)題。2024年5月1日，SGB-3908的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲得CDE受理。
 

　　此外，公司核心產(chǎn)品SGB-3403已在中國(guó)和澳大利亞進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段，正在穩(wěn)步推進(jìn)單劑量爬坡試驗(yàn)。據(jù)悉，SGB-3403是一種靶向肝細(xì)胞PCSK9的siRNA-GalNAc結(jié)合物，采用了圣因生物的新一代GalNAc偶聯(lián)技術(shù)遞送到肝臟細(xì)胞，通過(guò)RNAi抑制肝臟PCSK9蛋白的合成。SGB-3403臨床上擬開(kāi)發(fā)用于高膽固醇血癥、混合型血脂異常以及動(dòng)脈粥樣硬化性心血管疾病的治療，以降低心血管事件的風(fēng)險(xiǎn)。
 

　　據(jù)介紹，公司在免疫相關(guān)疾病領(lǐng)域，有一款候選藥物已遞交澳洲IND申請(qǐng)，預(yù)計(jì)將于2024年進(jìn)入中澳兩地臨床，另一款候選藥物則計(jì)劃今年上半年遞交IND申請(qǐng)。在肝外遞送領(lǐng)域，也有了突破，爭(zhēng)取今年內(nèi)可以遞交肝外遞送項(xiàng)目的IND申請(qǐng)。
 

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