【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】近日，賽諾菲的siRNA療法Qfitlia(Fitusiran)獲美國(guó)FDA批準(zhǔn)，用于治療A型和B型血友病患者，降低出血頻率。該療法每月一次皮下注射，就可將患者的年化出血率降低90%。此外，在有些患者中，給藥次數(shù)可降低到每?jī)蓚€(gè)月一次。業(yè)內(nèi)認(rèn)為，這是血友病治療的重要突破。
 

　　目前，在中國(guó)，F(xiàn)itusiran注射液新藥申請(qǐng)也已被受理，并已于2024年11月被納入國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心《以患者為中心的罕見(jiàn)疾病藥物研發(fā)試點(diǎn)工作計(jì)劃(“關(guān)愛(ài)計(jì)劃”)》試點(diǎn)項(xiàng)目。
 

　　據(jù)了解，血友病是一種X連鎖的單基因隱性遺傳病，其特征是血液凝結(jié)級(jí)聯(lián)反應(yīng)受到破壞，導(dǎo)致失控的出血事件。全球血友病患者數(shù)量大概約為70萬(wàn)，中國(guó)有14萬(wàn)患者。
 

　　血友病主要治療手段是凝血因子替代治療，患者須終身用藥。當(dāng)前，眾多藥企正布局該領(lǐng)域，而眾多新療法也已陸續(xù)獲批。如2024年12月，諾和諾德公司宣布，美國(guó)FDA已批準(zhǔn)Alhemo(concizumab)皮下注射劑作為一種每日一次的預(yù)防性治療，用于預(yù)防或減少12歲及以上血友病A或B成人和兒童患者的出血頻率。據(jù)了解，目前許多針對(duì)伴抑制物血友病A或B患者的治療需通過(guò)靜脈輸液進(jìn)行，而Alhemo是針對(duì)該人群的同類療法中頭款皮下注射治療方案。
 

　　在此前，F(xiàn)DA就曾授予Alhemo治療伴抑制物血友病B患者的突破性療法認(rèn)定。這一批準(zhǔn)是基于關(guān)鍵性3期臨床試驗(yàn)explorer7的積極結(jié)果。數(shù)據(jù)顯示，接受Alhemo預(yù)防治療的患者的年出血率(ABR)與未接受預(yù)防治療的患者相比，減少了86%。接受Alhemo預(yù)防治療的患者的估算平均ABR為1.7，而未接受預(yù)防治療患者的ABR為11.8。
 

　　目前，隨著血友病藥物的不斷涌現(xiàn)，眾多藥企還在加速推動(dòng)相關(guān)產(chǎn)品在中國(guó)的研發(fā)及上市。2024年8月13日，CDE網(wǎng)站顯示，輝瑞抗組織因子通路抑制劑(TFPI)馬塔西單抗(marstacimab)上市申請(qǐng)正式獲得藥監(jiān)局受理，用于A型以及B型血友病。
 

　　據(jù)悉，Marstacimab是一種靶向組織因子通路抑制劑(TFPI)的人源IgG1單克隆抗體。TFPI是一種天然抗凝蛋白，可防止血栓形成。Marstacimab作用機(jī)制不同于現(xiàn)有療法，是通過(guò)靶向TFPI的Kunitz-2結(jié)構(gòu)域，重新建立出血和凝血之間的平衡，即便患者體內(nèi)存在抑制劑，也能發(fā)揮減少出血發(fā)作次數(shù)的作用，顯示出臨床優(yōu)勢(shì)。
 

　　此外，武田中國(guó)自2013年以來(lái)，也已陸續(xù)引入了針對(duì)A型血友病的先進(jìn)預(yù)防性治療與個(gè)體化治療方案，并將在未來(lái)幾年內(nèi)加速將更多創(chuàng)新藥物引入中國(guó)市場(chǎng)，覆蓋獲得性血友病、血管性血友病、血栓性血小板減少性紫癜等。值得一提的是，在2023年10月17日，武田中國(guó)還與信念醫(yī)藥集團(tuán)宣布達(dá)成獨(dú)家合作協(xié)議，獲得信念醫(yī)藥預(yù)防B型血友病成年患者出血的在研產(chǎn)品BBM-H901注射液在中國(guó)內(nèi)地、中國(guó)香港和中國(guó)澳門的商業(yè)化經(jīng)營(yíng)許可。
 

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