【制藥網(wǎng) 行業(yè)動態(tài)】小核酸藥物是指一類在基因水平上發(fā)揮作用的小RNA分子，主要類型有反義寡核苷酸(ASO)、小干擾RNA(siRNA)、RNA適配體(Aptamer)等。近年來，核酸藥物市場發(fā)展火熱，在罕見病、遺傳病、乙肝、肥胖、腫瘤等領(lǐng)域都涌現(xiàn)出了不少新療法。數(shù)據(jù)顯示，全球已有超100種小核酸藥物進(jìn)入臨床研發(fā)階段。目前，還有越來越多藥企正在加速布局。
 

　　如近日，ASO龍頭Ionis Pharmaceuticals宣布，與日本藥企小野制藥(Ono)已簽訂一項(xiàng)許可協(xié)議，授予后者開發(fā)和商業(yè)化sapablursen的全球獨(dú)家權(quán)利。Ionis將獲得2.8億美元的預(yù)付款，以及可能高達(dá)6.6億美元的額外付款和特許權(quán)費(fèi)。據(jù)悉，sapablursen是一種用于治療真紅細(xì)胞增多癥(PV)的反義寡核苷酸藥物，已獲得美國FDA授予的快速通道認(rèn)定和孤兒藥認(rèn)定。
 

　　另一家小核酸頭部企業(yè)Alnylam公司也在日前斬獲了一項(xiàng)重磅批準(zhǔn)，vutrisiran(商品名Amvuttra)獲FDA批準(zhǔn)用于治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病(ATTR-CM)。據(jù)悉，Vutrisiran是一款皮下給藥的siRNA療法，是可同時(shí)治療ATTR淀粉樣變性患者的多發(fā)性神 經(jīng)病(polyneuropathy)和心肌病的頭款FDA批準(zhǔn)療法。
 

　　小核酸藥物具有高特異性、研發(fā)周期短、不易產(chǎn)生耐藥性、效果持久、治療領(lǐng)域廣等優(yōu)點(diǎn)，具有較大的發(fā)展前景。當(dāng)前在中國，其實(shí)也已有不少藥企在小核酸藥物領(lǐng)域迎來了嶄新的發(fā)展機(jī)遇。
 

　　3月14日，悅康藥業(yè)發(fā)布2024年全年業(yè)績報(bào)告時(shí)披露，超長效降脂小核酸藥物YKYY015注射液，已獲批中美臨床，國內(nèi)Ⅰ期臨床試驗(yàn)正在進(jìn)行中，有望實(shí)現(xiàn)一年僅需注射2次有效降脂，其偶聯(lián)了悅康藥業(yè)自主研發(fā)的GalNAc遞送系統(tǒng)，能夠?qū)崿F(xiàn)高效的肝靶向遞送。
 

　　前沿生物也正在穩(wěn)步推進(jìn)小核酸藥物研發(fā)，現(xiàn)已成功確定部分項(xiàng)目的候選化學(xué)物(PCC)，其中一款所選靶點(diǎn)具備同類首創(chuàng)(First-in-Class)潛力的小核酸候選藥物，已順利進(jìn)入新藥臨床試驗(yàn)申請支持性研究(IND enabling)階段。
 

　　分析人士指出，通過多年的發(fā)展，隨著技術(shù)的不斷進(jìn)步，核酸藥物也正在成為國產(chǎn)創(chuàng)新藥的下一個(gè)爆點(diǎn)。據(jù)了解，中國小核酸藥物市場在 2022 年預(yù)計(jì)約400 萬美元，2025 年預(yù)計(jì)將有望達(dá)到 3 億美元以上。巨大的市場規(guī)模將吸引國內(nèi)藥企加速入場，并將研發(fā)重點(diǎn)從罕見病拓展到慢性病再到更多疾病領(lǐng)域，為患者帶來新的治療選擇和希望。
 

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