【制藥網(wǎng) 行業(yè)動(dòng)態(tài)】3月6日，Plus Therapeutics(PSTV.US)3月6日表示，其針對(duì)肺癌患者軟腦膜轉(zhuǎn)移的治療藥物Rhenium (186Re) Obisbemeda獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)孤兒藥認(rèn)定。軟腦膜轉(zhuǎn)移是指癌細(xì)胞擴(kuò)散至覆蓋大腦和脊髓的膜層，Rhenium (186Re) Obisbemeda此次獲得的孤兒藥認(rèn)定正是針對(duì)這一適應(yīng)癥。
 

　　“孤兒藥”又稱為罕見(jiàn)病藥，是指用于預(yù)防、治療、診斷罕見(jiàn)病的藥品。不完全統(tǒng)計(jì)顯示，2023年，F(xiàn)DA批準(zhǔn)的新藥中孤兒藥占比超過(guò)50%；孤兒藥產(chǎn)品的全球銷售額已經(jīng)接近1700億美元。
 

　　隨著市場(chǎng)的不斷擴(kuò)大，近年來(lái)，“孤兒藥”已逐漸擺脫邊緣化，成為不少國(guó)家政策、診療體系和社會(huì)關(guān)注的焦點(diǎn)。如我國(guó)就已出臺(tái)了《關(guān)于改革藥品醫(yī)療器械審評(píng)審批制度的意見(jiàn)》、《深化醫(yī)藥衛(wèi)生體制改革2024年重點(diǎn)工作任務(wù)》等多項(xiàng)孤兒藥研發(fā)的支持政策，以及積極將相關(guān)治療藥物納入醫(yī)保目錄，來(lái)提升我國(guó)罕見(jiàn)病患者的用藥可及性和保障水平。
 

　　目前，在政策利好下，國(guó)內(nèi)藥企研發(fā)能力持續(xù)提升，越來(lái)越多國(guó)產(chǎn)“孤兒藥”也已獲得FDA認(rèn)定，并從實(shí)驗(yàn)室走向了患者。如2月26日，華東醫(yī)藥發(fā)布消息稱，其全資子公司中美華東自主研發(fā)的ADC創(chuàng)新藥注射用HDM2005的套細(xì)胞淋巴瘤(MCL)適應(yīng)癥獲得FDA孤兒藥資格認(rèn)定。
 

　　公開(kāi)資料顯示，注射用HDM2005是由中美華東自主研發(fā)并擁有全球知識(shí)產(chǎn)權(quán)的1類生物新藥，是一款靶向受體酪氨酸激酶樣孤兒受體1(ROR1)的抗體偶聯(lián)藥物(ADC)。
 

　　2月18日，萬(wàn)邦德發(fā)布公告披露，其自主研發(fā)的甲鈷胺治療肌萎縮側(cè)索硬化(ALS，漸凍癥)獲美國(guó)FDA孤兒藥資格認(rèn)定。
 

　　據(jù)了解，截至2024年底，我國(guó)已有188種罕見(jiàn)病藥物上市，涉及101種罕見(jiàn)病。其中在2024年，國(guó)內(nèi)就批準(zhǔn)了29款罕見(jiàn)病藥物上市，而29款藥物中14款來(lái)自中國(guó)藥企。從整體來(lái)看，我國(guó)藥企在孤兒藥領(lǐng)域已取得了諸多進(jìn)步，除了數(shù)量持續(xù)增長(zhǎng)，在基因治療、細(xì)胞治療、小分子藥物和抗體藥物等方面，也已開(kāi)始取得顯著的臨床進(jìn)展。
 

　　業(yè)內(nèi)認(rèn)為，我國(guó)孤兒藥不斷涌現(xiàn)的背后，是多項(xiàng)政策的支持助力，以及過(guò)國(guó)內(nèi)藥企創(chuàng)新能力持續(xù)提升所致。未來(lái)，隨著我國(guó)對(duì)罕見(jiàn)病的重視、系列政策的推進(jìn)、醫(yī)保的覆蓋，中國(guó)本土企業(yè)研發(fā)上市的孤兒藥數(shù)量預(yù)計(jì)還將不斷增加。未來(lái)5年，腫瘤治療領(lǐng)域預(yù)計(jì)將繼續(xù)占據(jù)孤兒藥市場(chǎng)的重要地位；同時(shí)，神經(jīng)系統(tǒng)和免疫調(diào)節(jié)領(lǐng)域也將涌現(xiàn)出更多新療法。
 

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