【制藥網(wǎng) 行業(yè)動(dòng)態(tài)】突破性治療品種是指用于防治嚴(yán)重危及生命或者嚴(yán)重影響生存質(zhì)量的疾病，并具有明顯臨床優(yōu)勢(shì)的創(chuàng)新藥或者改良型新藥。自2019年中國國家藥監(jiān)局《突破性治療藥物工作程序》實(shí)施以來，每年都有不少在研新藥進(jìn)入這一名單。如近期，CDE就又?jǐn)M納入多款突破性療法品種，將為白血病、胰腺癌等患者帶來效果或安全性更好的潛在治療選擇。
 

　　2月25日，據(jù)中國國家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心(CDE)公示，亞盛醫(yī)藥旗下第三代TKI藥物奧雷巴替尼片(商品名：耐立克)的新適應(yīng)癥申請(qǐng)聯(lián)合化療一線治療新診斷費(fèi)城染色體陽性急性淋巴細(xì)胞白血病(Ph+ ALL)擬納入突破性治療品種。
 

　　奧雷巴替尼為一款口服第三代酪氨酸激酶抑制劑(TKI)。2021年11月，奧雷巴替尼獲批首個(gè)適應(yīng)癥，成為國內(nèi)頭款用于治療TKI耐藥且伴有T315I突變的慢性髓細(xì)胞白血病(CML)的藥物；2023年11月，奧雷巴替尼適應(yīng)癥進(jìn)一步拓展，用于對(duì)一代和二代酪氨酸激酶抑制劑(TKI)耐藥和/或不耐受的慢性髓細(xì)胞白血病慢性期(CML-CP)成年患者。目前，該藥在實(shí)體瘤和血液腫瘤治療領(lǐng)域具備廣闊前景。
 

　　2月21日，CDE公示，科濟(jì)藥業(yè)1類新藥CT041自體CAR T細(xì)胞注射液擬納入突破性治療品種，適應(yīng)癥為既往接受過至少二線治療失敗的Claudin18.2(CLDN18.2)表達(dá)陽性的晚期胃/食管胃結(jié)合部(G/GEJ)腺癌。
 

　　據(jù)了解，CT041是科濟(jì)藥業(yè)針對(duì)Claudin18.2蛋白進(jìn)行研發(fā)的一種自體CAR-T細(xì)胞候選藥，已在中國的2期臨床試驗(yàn)中取得積極結(jié)果?？茲?jì)藥業(yè)目標(biāo)Claudin18.2陽性實(shí)體瘤的舒瑞基奧侖賽注射液，旨在治療胃癌、食管胃結(jié)合部腺癌及胰腺癌。目前，該公司在全球開展了多項(xiàng)臨床試驗(yàn)，而此前已獲得美國FDA授予的再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法(RMAT)認(rèn)定及孤兒藥資格。
 

　　結(jié)語
 

　　根據(jù)數(shù)據(jù)顯示，2024年，NMPA藥品審評(píng)中心(CDE)共計(jì)將近90個(gè)新藥項(xiàng)目正式納入突破性治療品種。照目前國內(nèi)醫(yī)藥創(chuàng)新發(fā)展大熱的趨勢(shì)來看，2025年預(yù)計(jì)將有更多新藥被CDE納入突破性治療品種。但值得注意的是，隨著越來越多創(chuàng)新藥企集中申請(qǐng)，也意味著CDE對(duì)突破性治療藥物的篩選或?qū)⒏訃?yán)格，對(duì)于藥企來說，未來在創(chuàng)新藥的開發(fā)方面，需要追求更真實(shí)的“突破”意義。
 

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