【制藥網(wǎng) 企業(yè)新聞】為鼓勵(lì)罕見病治療藥物的開發(fā)而設(shè)立的孤兒藥資格認(rèn)定，美國食品藥品監(jiān)督管理局(以下簡稱“FDA”)為新藥開發(fā)提供一系列的激勵(lì)。其中，孤兒藥資格認(rèn)定是FDA針對罕見病治療藥物的特殊認(rèn)定，旨在為那些病患人群少、市場需求低、研發(fā)成本高的藥物提供政策支持和激勵(lì)。通過孤兒藥資格認(rèn)定，藥物研發(fā)企業(yè)可享受稅收減免、臨床試驗(yàn)費(fèi)用補(bǔ)助等優(yōu)惠政策，從而推動(dòng)更多罕見病治療藥物的研究與開發(fā)。
 

　　2024年5月30日，萬德邦公告，公司全資子公司萬德邦制藥公司于2024年5月28日收到FDA的認(rèn)定函，石杉堿甲用于治療新生兒缺氧缺血性腦病(HIE)獲得FDA授予的孤兒藥資格認(rèn)定。
 

　　據(jù)介紹，新生兒缺氧缺血性腦病是由腦組織缺氧和腦血流量減少引起的一種新生兒腦損傷疾病，目前治療方式包括支持療法、控制驚厥、治療腦水腫、亞低溫治療等。
 

　　萬德邦的產(chǎn)品石杉堿甲主要作用機(jī)理為乙酰膽堿酯酶抑制，同時(shí)具有抗炎、抗氧化應(yīng)激與神經(jīng)保護(hù)等作用，適用于良性記憶障礙，提高患者指向記憶、聯(lián)想學(xué)習(xí)、圖像回憶、無意義圖形再認(rèn)及人像回憶等能力，對癡呆患者和腦器質(zhì)性病變引起的記憶障礙亦有改善作用，亦用于重癥肌無力的治療。
 

　　目前，萬德邦石杉堿甲原料藥與石杉堿甲注射液已上市銷售，石杉堿甲控釋片已進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段。
 

　　對于本次石杉堿甲治療新生兒缺氧缺血性腦病適應(yīng)癥獲得FDA孤兒藥資格認(rèn)定，公司表示是繼石杉堿甲用于重癥肌無力獲得FDA孤兒藥資格認(rèn)定，及治療新生兒缺氧缺血性腦病適應(yīng)癥獲得FDA“罕見兒科疾病”藥物資格認(rèn)定后的又一重要進(jìn)展，本次認(rèn)定將有助于加快公司藥品國際化戰(zhàn)略布局。
 

　　同時(shí)，公司將有機(jī)會(huì)在產(chǎn)品研發(fā)、注冊及商業(yè)化等方面享受美國的政策支持，包括臨床試驗(yàn)費(fèi)用的稅收抵免、免除新藥申請費(fèi)、產(chǎn)品獲批后將享受7年的市場獨(dú)占權(quán)等。
 

　　近年來，隨著利好政策支持孤兒藥研發(fā)，藥企研發(fā)熱情高漲，助推整個(gè)孤兒藥市場規(guī)模不斷擴(kuò)大。據(jù)預(yù)測，2019年至2024年，全球孤兒藥市場正以約12%的復(fù)合年增長率增長，增速約為非孤兒藥市場的兩倍，至2024年，該市場規(guī)模將達(dá)到2420億美元。
 

　　孤兒藥獲得認(rèn)證，對于萬邦德的國際化戰(zhàn)略布局無疑是一大推動(dòng)力。而在國際化方面，實(shí)際上，早在2018年公司就切入醫(yī)療器械領(lǐng)域，在國際化方面進(jìn)行持續(xù)深入的布局。據(jù)了解，公司的骨科器械相關(guān)產(chǎn)品早已通過FDA及歐洲CE認(rèn)證，面向全球市場銷售；醫(yī)療設(shè)備及醫(yī)院工程集成服務(wù)則聚焦南非及南部非洲地區(qū)市場；一次性無菌醫(yī)用高分子器械擁有12億支/年的產(chǎn)能，各類注射器進(jìn)入了國內(nèi)集采市場，公司還在積極開展面向國際市場的自有品牌業(yè)務(wù)。
 

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