【制藥網(wǎng) 行業(yè)動態(tài)】核酸藥物是一類DNA/RNA分子，被認(rèn)為可以通過調(diào)控靶蛋白表達(dá)應(yīng)用于蛋白質(zhì)相關(guān)疾病的治療。小核酸藥物是其中長度較短，堿基少于30nt的一類，主要通過堿基互補配對原則作用于細(xì)胞內(nèi)的mRNA，調(diào)控蛋白質(zhì)的表達(dá)，從而達(dá)到治療效果。近年來，隨著分子生物學(xué)技術(shù)的不斷發(fā)展，相比于抗體和小分子藥物，小核酸藥物由于具有候選靶點豐富、研發(fā)周期短、臨床開發(fā)成功率高等優(yōu)點正越來越受到藥企關(guān)注。
 

　　2月19日消息，葛蘭素史克放棄對基因與細(xì)胞治療的投入，就將大舉押注小核酸藥物。具體來看，葛蘭素史克的CEO Emma Walmsley在近期向投資者總結(jié)GSK的愿景時強調(diào)，GSK已決定“結(jié)束在細(xì)胞和基因治療方面的投資”。這是GSK在取消與Lycell和Immatics公司的細(xì)胞治療合作幾個月后，再次釋放鮮明的信號：GSK的藥物開發(fā)方向正在逆行業(yè)潮流而行。GSK認(rèn)為，與其急于將“現(xiàn)貨型”CAR-T推向臨床，或全力投入細(xì)胞治療實體腫瘤戰(zhàn)略，倒不如憑借其在遺傳學(xué)領(lǐng)域的專業(yè)技術(shù)積累更順暢地獲得市場成功。
 

　　據(jù)了解，近年來葛蘭素史克正大舉押注小核酸藥物。在2022年歐洲肝臟年會上，葛蘭素史克公布其創(chuàng)新乙肝療法取得的新進(jìn)展。其反義寡核苷酸藥物bepirovirsen在2b期臨床實驗中的中期數(shù)據(jù)顯示，經(jīng)過24周治療后，近30%的患者乙肝病毒DNA與表面抗原低于可檢測水平，即達(dá)到功能性治愈。
 

　　公開資料顯示，bepirovirsen是由Ionis Pharmaceuticals 研發(fā)，后于2019年8月與葛蘭素史克達(dá)成后續(xù)開發(fā)的合作。目前，葛蘭素史克還在繼續(xù)探索bepirovirsen與其他靶向免疫療法或聚乙二醇干擾素等治療方式的聯(lián)合治療效果。
 

　　值得一提的是，隨著國內(nèi)藥企的不斷布局，在小核酸藥物領(lǐng)域也正不斷傳來好消息。2月6日，蘇州瑞博生物技術(shù)股份有限公司(簡稱“瑞博生物“)宣布，其自主研發(fā)的抗血栓小核酸藥物(RBD4059注射液)已在澳大利亞獲得HREC批準(zhǔn)，將于近日啟動人體臨床試驗。該項I期臨床試驗是一項隨機、單盲、安慰劑對照的I期研究，旨在評估RBD4059在健康受試者中單次劑量遞增和多次劑量遞增給藥的安全性、耐受性和藥代動力學(xué)，試驗結(jié)果將支持未來II期臨床試驗患者的劑量選擇和給藥方案的確定。
 

　　據(jù)悉，RBD4059是瑞博生物基于具有自主知識產(chǎn)權(quán)的RIBO-GalSTARTM肝靶向技術(shù)平臺 獨立開發(fā)并擁有全球權(quán)益的一種GalNAc偶聯(lián)siRNA藥物，能抑制FXI的蛋白表達(dá)和活性，阻斷內(nèi)源性凝血途徑的激活，進(jìn)而達(dá)到抗凝血/抗血栓的作用，有望成為新型的安全有效的抗血栓治療藥物。
 

　　總的來說，小核酸藥物具有靶向精準(zhǔn)、療效明顯、開發(fā)周期短等優(yōu)勢，近年來正成為生物制藥巨頭的發(fā)力點，業(yè)內(nèi)預(yù)計，2025 年市場規(guī)模將遠(yuǎn)超100億美元，并在未來二十年內(nèi)保持持續(xù)高速發(fā)展。
 

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