【制藥網(wǎng) 市場分析】與傳統(tǒng)小分子藥物和抗體藥物相比，基因治療藥物可以克服傳統(tǒng)小分子和抗體藥物只能調(diào)控蛋白質(zhì)水平的缺陷，在基因?qū)用嫔?ldquo;大動干戈”，為腫瘤、慢病及罕見病等其他難治性疾病提供新的治療理念和手段，因此潛力巨大。不少機構(gòu)認為，基因藥物將會成為繼小分子藥、大分子蛋白藥之后的又一支柱產(chǎn)業(yè)。
 

基因藥物將成為醫(yī)藥領(lǐng)域的又一支柱 相關(guān)產(chǎn)業(yè)鏈有望受益(圖片來源：制藥網(wǎng))
 

　　數(shù)據(jù)顯示，近年來，全球基因藥物市場規(guī)模持續(xù)增長，2021年以來將維持65%以上的增速，預(yù)計到2025年市場規(guī)模將突破300億美元。國內(nèi)基因治療藥物行業(yè)雖然起步較晚，但隨著企業(yè)相繼入局，預(yù)計未來空間廣闊。
 

　　目前，在全球融資升溫、藥企研發(fā)投入持續(xù)加大的背景下，全球基因藥物新產(chǎn)品正陸續(xù)獲批上市，如Kymriah、Luxturna、Zolgensma等。華安證券8月份發(fā)布的研報顯示，截至目前，累計共有38個基因治療新藥獲批上市，且不少藥物銷售數(shù)據(jù)良好。
 

　　比如，諾華2019年獲批上市的Zolgensma，近三年該藥銷售額呈現(xiàn)快速增長態(tài)勢，其中在2021年銷售額達到13.51億美元，同比增長47%，2022一季度銷售額為3.63億美元，同比增長18%。據(jù)悉，目前 Zolgensma已應(yīng)用到超過2000個患者身上。美國基因治療Spark 公司2017年獲批的Luxturna單價為42.5萬美元，一年治療費用約為85萬美元。業(yè)內(nèi)預(yù)計，按照每年有10到20個新增病例計算，十年后，Luxturna治療人數(shù)將達2200人。這意味著Spark公司在10年內(nèi)有望獲得22億美元收入。
 

　　另有數(shù)據(jù)顯示，截至2022年上半年，全球已擁有累計超過2024個的基因治療管線(包括基因治療及基因修飾的細胞治療)，其中284個項目處于II期及之后。在國內(nèi)，近年來包括CAR-T產(chǎn)品、溶瘤病毒產(chǎn)品、AAV產(chǎn)品等基因治療臨床試驗也持續(xù)增加，行業(yè)發(fā)展正提速。
 

　　業(yè)內(nèi)認為，隨著國內(nèi)基因藥物臨床試驗的加速推進，基因藥物CDMO行業(yè)市場規(guī)模有望持續(xù)增長。政策也正支持行業(yè)的發(fā)展，如“十三五”、“十四五”規(guī)劃都有對基因治療及其CRO/CDMO行業(yè)進行支持，推進了以CDMO為核心的基因治療服務(wù)快速興起。
 

　　在此背景下，預(yù)計基因藥物CDMO行業(yè)的相關(guān)產(chǎn)業(yè)鏈也有望受益，如上游的設(shè)備、儀器、試劑耗材供應(yīng)商。
 

　　據(jù)悉，基因遞送CDMO服務(wù)公司云舟生物日前與東富龍簽訂戰(zhàn)略合作協(xié)議。據(jù)介紹，東富龍的專長是提供基因遞送所需的工藝設(shè)備，通過此次合作，東富龍將為云舟生物提供新的工藝設(shè)備及工廠建設(shè)的方案，滿足云舟生物全球市場快速增長的CDMO業(yè)務(wù)需求，共同推進基因藥物產(chǎn)業(yè)的蓬勃發(fā)展。
 

　　可以預(yù)見，隨著國內(nèi)基因藥物研發(fā)的加速，上游的設(shè)備供應(yīng)商也將迎來機遇。值得一提的是，基因藥物門檻高，生產(chǎn)、研發(fā)標(biāo)準(zhǔn)也更嚴格，對于設(shè)備的要求也更高。例如在一些基因藥物的研發(fā)和QC階段，配備的實驗室超純水系統(tǒng)就有著嚴格的要求，包括需要滿足水中重金屬離子、有機物和微生物等指標(biāo)要求，此外，系統(tǒng)性能是否具備穩(wěn)定可靠性也是一大考驗。因此，藥機企業(yè)在看到機遇的同時，也需要堅持研發(fā)創(chuàng)新，積極應(yīng)對挑戰(zhàn)，滿足用戶需求，才能分羹市場蛋糕。
 

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