【制藥網(wǎng) 企業(yè)新聞】12月30日瑞風生物科技有限公司(簡稱“瑞風生物”)宣布獲得數(shù)億元人民幣的新一輪融資。所融資金將主要用于推動瑞風生物基因編輯藥物臨床試驗、后續(xù)研發(fā)管線擴展以及核心技術創(chuàng)新。
 

　　資料顯示，瑞風生物是一家基因編輯藥物創(chuàng)新企業(yè)，以基因編輯技術為核心驅動，致力于革新性藥物的誕生。作為企業(yè)戰(zhàn)略發(fā)展的關鍵一環(huán)，瑞風生物構建了核心技術平臺——TIPBIG™，該平臺結合了基因組學、人工智能和實驗生物學等技術，推動公司在基因編輯工具等多個關鍵技術方面的創(chuàng)新。
 

　　據(jù)悉，公司持續(xù)在血液科、眼科等疾病方向積累了成果，在包括基因編輯工具創(chuàng)新、成藥策略發(fā)現(xiàn)、新型動物模型構建、多層次藥效和安全性評估等層面具備了高水平的技術積累，擁有體內和體外兩大創(chuàng)新藥物方向。
 

　　其中，瑞風生物β-地中海貧血RM-001在全球范圍內頭次開展了基于新靶點基因編輯的臨床研究，并取得了臨床療效，全部受試者實現(xiàn)迅速脫離輸血并治愈，具有潛力。確證性臨床試驗有望近期開展。瑞風生物還在α-地中海貧血領域取得了重大突破，其創(chuàng)新的基因編輯藥物RM-004已成功治愈頭位患者，展示了其潛力。
 

　　相關投資人表示，瑞風生物作為基因編輯藥物開發(fā)代表，其β-地貧管線藥物已在初期臨床上幫助19名患者完全擺脫輸血依賴，不僅挽救了這些青少年兒童患者及其家庭的命運，同時減輕了地區(qū)血庫壓力，顯示出巨大的社會效益。他們依托生物科技的探索實踐，證明了基因治療藥物的前景和價值，十分符合其致力孵育現(xiàn)代城市新質生產力的要求。
 

　　在眼科藥物方向，瑞風生物視網(wǎng)膜疾病Usher綜合征藥物RM-101于2024年相繼獲得中美監(jiān)管部門批準開展臨床試驗。
 

　　資料顯示，視網(wǎng)膜色素變性(Retinitis pigmentosa)是一組嚴重的遺傳性眼科疾病，主要特征為視網(wǎng)膜光感受器細胞的進行性退化，導致視力逐漸喪失。Usher綜合征是與視網(wǎng)膜色素變性有關的常見綜合征。Usher綜合征主要分為三種類型。目前，Usher綜合征暫無獲批的藥物或治療方法，存在著巨大的未被滿足的臨床需求，基因編輯治療有望扭轉這一局面。瑞風生物自主研發(fā)的基因編輯藥物RM-101，有望通過一次性視網(wǎng)膜下注射，在患者的視網(wǎng)膜感光細胞中誘導產生功能性的蛋白，最終提升患者視力。
 

　　此外，在中長期規(guī)劃中，瑞風生物還布局了CNS和肝臟等領域的重大疾病體內基因編輯療法，部分項目已取得階段性進展。
 

　　對于此次融資，瑞風生物表示，這不僅是資金的注入，更是市場的信任。相關投資負責人表示，看好CGT賽道在生命科學領域的核心價值。本次投資瑞風生物，不僅是對CGT賽道的持續(xù)看好，也是投資理念的體現(xiàn)。其看重瑞風生物的創(chuàng)新能力和發(fā)展?jié)摿?，期待其在基因編輯領域的破壞性創(chuàng)新力能為整個行業(yè)帶來變革。
 

　　免責聲明：在任何情況下，本文中的信息或表述的意見，均不構成對任何人的投資建議。