【制藥網(wǎng) 行業(yè)動態(tài)】孤兒藥資格認(rèn)定(Orphan-drug Designation)是美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)為鼓勵開發(fā)罕見病治療藥物而設(shè)立的，可為新藥開發(fā)提供一系列的激勵措施，包括但不限于：臨床試驗費用的稅收抵免‌；FDA對臨床研究各階段的特別指導(dǎo)；免除新藥注冊申請費用；上市后享有7年的市場獨占權(quán)。近日，又新增一款國產(chǎn)創(chuàng)新藥上海醫(yī)藥 SRD4610 獲得美國 FDA 孤兒藥資格認(rèn)定。
 

　　上海醫(yī)藥近日發(fā)布公告，公司全資子公司上海上藥睿爾藥品有限公司(“上藥睿爾”)自主研發(fā)的SRD4610用于肌萎縮側(cè)索硬化癥(ALS)適應(yīng)癥獲得FDA孤兒藥資格認(rèn)定。
 

　　肌萎縮側(cè)索硬化，簡稱ALS，又名漸凍癥，是一種慢性、進(jìn)行性神經(jīng)性疾病，主要對上運動神經(jīng)元和下運動神經(jīng)元以及其支配的軀干、四肢和頭面部肌肉造成損傷。這種疾病的發(fā)病原因尚不明確，既可能和遺傳因素有關(guān)，也可能和生活方式、毒物接觸、過度的體力勞動、低體質(zhì)指數(shù)、頭部外傷史、代謝性疾病、自身免疫功能異常等多種因素有關(guān)。發(fā)病高峰期通常發(fā)生在45歲以上，男性發(fā)病率高于女性。肌萎縮側(cè)索硬化的主要臨床表現(xiàn)為進(jìn)行性的骨骼肌無力、肌萎縮、肌束顫動和延髓麻痹，會伴隨病程發(fā)展而逐漸惡化，甚至?xí)绊懞粑?，?dǎo)致呼吸困難?；颊哌€可能出現(xiàn)自覺麻木感、肢體癱瘓、體重下降、心律失常等癥狀，同時患者很可能會面臨抑郁、焦慮等情緒問題。
 

　　公告顯示，SRD4610 是一種復(fù)方中藥創(chuàng)新藥，目前該項目已在國內(nèi)完成針對肌萎縮側(cè)索硬化癥的Ⅱ期臨床試驗。該項目由上海醫(yī)藥自主研發(fā)，公司擁有完全知識產(chǎn)權(quán)。截至本公告日，該項目在全球已累計投入研發(fā)費用約人民幣 6,542 萬元。
 

　　根據(jù)梳理，今年以來，還有多個國產(chǎn)創(chuàng)新藥獲得FDA孤兒藥資格認(rèn)定。同在ALS領(lǐng)域，11月19日中美瑞康宣布其自主研發(fā)的FUS基因靶向小干擾RNA(siRNA)療法RAG-21，成功獲得FDA授予的孤兒藥資格認(rèn)定，用于治療肌萎縮側(cè)索硬化癥(ALS)。
 

　　此外，11月1日維立志博宣布，自主研發(fā)、擁有全球知識產(chǎn)權(quán)的1類新藥LBL-034獲FDA授予孤兒藥資格認(rèn)定，用于治療多發(fā)性骨髓瘤(MM)。9月九天生物宣布，其自主研發(fā)的腺相關(guān)病毒(AAV)基因治療藥物SKG1108，一款用于治療視網(wǎng)膜色素變性(RP)的突破性基因療法，已獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)孤兒藥資格認(rèn)定(ODD)。5月邁威生物宣布，其自主研發(fā)的靶向Nectin-4 ADC創(chuàng)新藥(研發(fā)代號：9MW2821)獲FDA授予孤兒藥資格認(rèn)定，用于治療食管癌。3月華昊中天宣布，其核心產(chǎn)品優(yōu)替德隆注射液獲得美國FDA授予的孤兒藥資格，用于治療乳腺癌腦轉(zhuǎn)移。1月博安生物公告，自主研發(fā)的兩款靶向Claudin18.2的在研藥物BA1105和BA1301分別獲得FDA授予的用于治療胃癌(胃食管連接部癌)的孤兒藥資格認(rèn)定。
 

　　所謂“孤兒藥”，是指針對罕見病開發(fā)的藥物，一種藥物可能只有很小一群人能用到。由于罕見病總體發(fā)病率低，所以藥物需求量小，也就無法量產(chǎn)化。平均每年一億美元的新藥研發(fā)成本，導(dǎo)致其費用很高且市場上很難尋覓。然而，社會對“孤兒藥”的總需求實際上并不少。目前全球有5000-6000種罕見病，約占人類全部疾病的10%，其中，僅有不到1%的罕見病存在有效治療方法。此外，多數(shù)罕見病是慢性嚴(yán)重性疾病。
 

　　但是有人士指出，大部分獲得“孤兒藥”資格認(rèn)定的藥物還處于早期研發(fā)階段，需要繼續(xù)完成臨床前開發(fā)，I期、Ⅱ期和Ⅲ期臨床試驗，以驗證藥物的安全性、有效性和劑量。因此從獲得FDA“孤兒藥”資格認(rèn)定到藥物上市通常需要7-10年，而具體取決于臨床試驗進(jìn)展和監(jiān)管審批流程。
 

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