我國32個兒童適用藥品獲批上市，半數(shù)為罕見病用藥

2024年12月07日 11:17:21來源：制藥網(wǎng)點擊量：37733

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　　【制藥網(wǎng) 行業(yè)動態(tài)】12月6日，國家衛(wèi)生健康委召開新聞發(fā)布會，會上介紹，在鼓勵兒童藥品研發(fā)申報方面，按照加強兒童用藥工作的要求，不斷豐富兒童適用藥品的品種、劑型、規(guī)格，滿足兒科臨床用藥需求。2016年以來，國家衛(wèi)生健康委會同相關(guān)部門，先后制定并發(fā)布了5批共144個藥品的《鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單》。目前已有32個藥品獲批上市，其中有16個是罕見病用藥。

　　16個兒童適用的罕見病用藥中，包括罕見難治性癲癇患兒治療的氯巴占片等。筆者了解到，不久前剛出爐的2024年國家醫(yī)保藥品目錄結(jié)果中包括氯巴占片，該藥進(jìn)醫(yī)保后將進(jìn)一步減輕患者疾病負(fù)擔(dān)，同時也為Lennox-Gastaut綜合征(LGS)患者的治療提供一種新的選擇。

　　癲癇是一種病程長、以臨床反復(fù)發(fā)作為特點的神經(jīng)系統(tǒng)疾病，主要特征為神經(jīng)元異常放電導(dǎo)致短暫的腦功能障礙。其中，LGS癲癇患者比較罕見，對整個家庭負(fù)擔(dān)也比較重。

　　過去，國內(nèi)既沒有氯巴占進(jìn)口藥也沒有氯巴占仿制藥。而氯巴占由于屬于《麻醉藥品和精神藥品品種目錄》中的第二類精神藥品，受到嚴(yán)格管控，因此患者存在用藥難的困境。

　　2017年5月，《第二批鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單》發(fā)布，該文件旨在鼓勵研發(fā)滿足中國大陸境內(nèi)尚未注冊上市且臨床急需的兒童用藥。氯巴占也在被鼓勵研發(fā)的兒童藥品清單之列。

　　隨后在2022年6月，國家衛(wèi)生健康委、國家藥監(jiān)局發(fā)布了《臨床急需藥品臨時進(jìn)口工作方案》和《氯巴占臨時進(jìn)口工作方案》，全國50家主要的醫(yī)院被列入牽頭進(jìn)口和使用氯巴占的醫(yī)療機構(gòu)名單。這些醫(yī)院通過臨采的形式向患者供應(yīng)進(jìn)口氯巴占片。其中，進(jìn)口氯巴占片生產(chǎn)廠家為賽諾菲，價格為317元/盒，規(guī)格為10mg×100片，每片價格為3.17元。

　　同在22年9月，宜昌人福的氯巴占片獲得國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)上市，10mg×28片規(guī)格的國產(chǎn)氯巴占片定價為84元/盒。除了已經(jīng)上市的片劑，宜昌人福還在進(jìn)行氯巴占口服混懸液的臨床研究。

　　2024年11月28日，氯巴占片被納入2024年國家醫(yī)保藥品目錄，支付價格為2.11元/片(10mg/片)和3.59元/片(20mg/片)，適應(yīng)證為限2歲及以上LGS患者癲癇發(fā)作的聯(lián)合治療。

　　業(yè)內(nèi)預(yù)計，以10mg/片的規(guī)格來計算，此次宜昌人福國產(chǎn)氯巴占片進(jìn)入醫(yī)保藥品目錄后降價約30%，將進(jìn)一步降低患者用藥成本。

　　據(jù)人福醫(yī)藥2024年11月29日發(fā)布的公告，2023年宜昌人福氯巴占片銷售收入約為600萬元，該產(chǎn)品2024年1—9月銷售收入約為1100萬元。隨著該藥進(jìn)醫(yī)保，將給患者減輕費用負(fù)擔(dān)，同時對于藥企產(chǎn)品而言有利于實現(xiàn)放量。

　　目前，我國對于兒童藥品研發(fā)的支持力度還在加大。日前印發(fā)的《關(guān)于加快完善生育支持政策體系推動建設(shè)生育友好型社會的若干措施》中提出，鼓勵兒童藥品研發(fā)申報，不斷豐富兒童適用藥品的品種、劑型和規(guī)格等內(nèi)容。隨著更多利好政策的支持，未來兒童患者有望迎來更多治療新選擇。

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