【制藥網(wǎng) 市場分析】精神分裂癥是一種對個體感知、思考、情緒、行為等有長期持續(xù)影響的重度精神疾病，發(fā)病年齡通常是青少年及成年初期。該類疾病的患者具有復發(fā)性高、服藥依從性差等一系列特點。根據(jù)世界衛(wèi)生組織數(shù)據(jù)，精神分裂癥在全世界影響著超過2300萬人，目前這類患者仍存在巨大的尚未被滿足的治療需求。
 

　　治療精神分裂癥的主要方法是藥物治療，但目前無論是如一代抗精神病藥物還是二代抗精神病藥物，均有一些副作用，為了克服現(xiàn)有藥物的副作用并提高治療效果，近年來國內(nèi)外有諸多制藥公司不斷投入資源開發(fā)新的治療方案，但失敗率較高，因為目前對于精神分裂癥具體發(fā)病機制研究尚不清晰且比較淺，這使得基于確切病因的藥物研發(fā)變得復雜且具有不確定性。
 

　　放眼海外，一些制藥頭部如艾伯維、羅氏、靈北制藥等都曾宣布終止相關(guān)管線。今年11月12日，艾伯維宣布其用于治療精神分裂癥的M4激動劑Emraclidine在兩項名為EMPOWER-1和EMPOWER-2的臨床二期試驗中，未達到其主要終點。據(jù)悉，這款產(chǎn)品是2023年12月艾伯維以87億美元收購Cerevel Therapeutics及其后期資產(chǎn)Emraclidine。Emraclidine是一種毒蕈堿M4受體的正變構(gòu)調(diào)節(jié)劑(PAM)，被認為是一種潛在的下一代抗精神病藥物。它通過選擇性地調(diào)節(jié)M4受體來減少多巴胺信號，而不需要阻斷D2受體，這可能減少現(xiàn)有抗精神病藥物的副作用。受Emraclidine臨床試驗失敗消息的影響，艾伯維股價大跌超12%，市值蒸發(fā)約 400 億美元。
 

　　其中在2023年5月，美國臨床試驗網(wǎng)顯示，羅氏終止了其精神分裂癥候選藥物ralmitaront的II期(NCT03669640)臨床試驗，該研究旨在評估ralmitaront相較于安慰劑用于治療精神分裂癥或分裂情感障礙陰性癥狀患者療效。試驗終止的原因是中期分析表明ralmitaront不太可能在該研究中達到主要終點。
 

　　更早的2020年8月，靈北(Lundbeck)宣布，停止對患有持續(xù)陰性癥狀的精神分裂癥患者進行Lu AF11167二期概念驗證臨床研究(NCT03793712)。這一決定是基于一項中期分析得出的結(jié)果，其結(jié)論指出：這項試驗不太可能在其主要終點，即實現(xiàn)從基線檢查到第12周患者的簡明陰性癥狀量表(BNSS)的平均變化達到統(tǒng)計顯著性。但停止試驗不涉及安全考慮。
 

　　有數(shù)據(jù)顯示，全球精神分裂癥新藥研究火熱，截至目前有超過300款創(chuàng)新藥在研，但在300余款新藥中，接近八成項目均處于非活躍狀態(tài)，意味著近兩年無研究進展，可見研究之路的艱難。
 

　　不過，也有公司藥物研發(fā)有望成功的案例。例如，11月4日消息，百時美施貴寶(BMS)公布EMERGENT-4和EMERGENT-5開放標簽臨床3期試驗的新頂線結(jié)果。分析顯示，精神分裂癥成人患者在接受Cobenfy(xanomeline and trospium chloride，即KarXT)口服膠囊治療達52周時其癥狀持續(xù)改善，表明療效得以維持。
 

　　據(jù)悉，2023年12月22日，BMS與Karuna宣布簽訂了合并協(xié)議，BMS同意以每股330美元的價格收購Karuna，交易總價值達140億美元。而在BMS宣布收購Karuna前一個月，Karuna剛宣布美國食品和藥物管理局(FDA)接受了KarXT的新藥上市申請(NDA)，申請的處方藥用戶付費方案(PDUFA)日期為2024年9月26日。如獲得批準，KarXT將成為數(shù)十年來頭一個具有新的藥理機制，治療精神分裂癥的方法，將給患者帶去治療新選擇。
 

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