【制藥網(wǎng) 行業(yè)動態(tài)】血友病是一種遺傳性疾病，它是由于患者體內(nèi)缺乏凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ而出現(xiàn)的終身凝血功能異常。目前，血友病主要治療手段是凝血因子替代治療，患者須終身用藥，基因治療作為有望治好血友病的前沿技術(shù)，正迎來眾多藥企的布局，并且進展消息不斷。
 

　　7月25日消息，輝瑞宣布臨床3期試驗AFFINE的積極結(jié)果，該研究評估其在研基因療法giroctocogene fitelparvovec用于治療中度至重度血友病A成人患者的療效與安全性。
 

　　分析顯示，該試驗達成主要終點與關(guān)鍵次要終點，giroctocogene fitelparvovec與替代預(yù)防療法相比在預(yù)防患者出血上具有優(yōu)效性。輝瑞將與監(jiān)管單位討論試驗結(jié)果并在即將舉行的醫(yī)學(xué)會議上公布詳細數(shù)據(jù)。
 

　　Giroctocogene fitelparvovec是一款創(chuàng)新的在研基因療法，它包含一個生物工程化的AAV6衣殼和人類凝血FVIII基因，該基因經(jīng)修改以刪除相應(yīng)蛋白的B結(jié)構(gòu)域。該療法目的是通過單次輸注giroctocogene fitelparvovec讓患者能夠長時間產(chǎn)生FVIII，以提供出血保護并減少通過靜脈輸注進行的常規(guī)預(yù)防治療的需要。
 

　　據(jù)悉，Giroctocogene fitelparvovec已獲得美國FDA授予的快速通道資格和再生醫(yī)學(xué)療法(RMAT)認(rèn)定，以及美國和歐盟的孤兒藥資格。
 

　　筆者了解到，實際上，輝瑞在血友病基因療法賽道上頻頻布局，陸續(xù)收獲重大進展。例如，4月份，輝瑞宣布，公司一種治療血友病的基因療法Beqvez獲得美國FDA批準(zhǔn)，用于患有中度至重度血友病B的成年人。
 

　　Beqvez是一種一次性治療方法，使患者能夠產(chǎn)生凝血因子IX并防止出血。如果沒有這種被稱為凝血因子IX的蛋白質(zhì)，血友病B患者會更容易受傷，出血更頻繁，持續(xù)時間更長。試驗結(jié)果顯示，Beqvez減少了每周或每月定期靜脈注射藥物的需要，患者不再受定期輸注因子IX的花費和生活方式的干擾，因此有可能改變血友病B患者的生活。彼時，輝瑞公司發(fā)言人表示，該療法將在本季度通過處方提供給符合條件的患者，若不計保險和其他折扣，每劑價格高達350萬美元。
 

　　除了輝瑞，7月24日，武田中國與信念醫(yī)藥集團宣布，國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)已正式受理BBM-H901注射液用于治療血友病B成年患者的新藥上市申請(NDA)。BBM-H901注射液是信念醫(yī)藥自主研發(fā)和生產(chǎn)的重組腺相關(guān)病毒(AAV)基因治療藥物，未來將由武田中國負(fù)責(zé)該產(chǎn)品在中國內(nèi)地、中國香港和中國澳門的商業(yè)化推廣工作。
 

　　據(jù)了解，BBM-H901此前已進行了注冊臨床研究(CTR20212816)III期試驗。該試驗是一項多中心、單臂、開放、單次給藥注冊臨床研究，旨在評估單次靜脈輸注BBM-H901在≥18歲且內(nèi)源性凝血因子Ⅸ(FⅨ)活性≤2 IU/dL(即≤2%)的血友病B患者中的安全性和有效性。信念醫(yī)藥近期表示，截至目前，III期確證性研究階段的所有受試者均已完成給藥后52周訪視，該注冊研究的安全性和有效性均達到預(yù)期。
 

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