【制藥網(wǎng) 行業(yè)動(dòng)態(tài)】而罕見(jiàn)病，顧名思義，是對(duì)一類(lèi)患病率非常低、患者總數(shù)少的疾病的統(tǒng)稱(chēng)。根據(jù)《2023中國(guó)罕見(jiàn)病行業(yè)趨勢(shì)觀察報(bào)告》顯示，全球目前已知的罕見(jiàn)病超過(guò)7000種，全球罕見(jiàn)病患者已超過(guò)3億，我國(guó)有2000多萬(wàn)罕見(jiàn)病患者。因此加強(qiáng)罕見(jiàn)病藥物發(fā)展迫在眉睫。
 

　　據(jù)了解，近年來(lái)，我國(guó)相繼出臺(tái)了一系列罕見(jiàn)病相關(guān)政策，鼓勵(lì)罕見(jiàn)病藥物的引進(jìn)、研發(fā)和生產(chǎn)，并加快罕見(jiàn)病藥物的注冊(cè)審評(píng)審批，罕見(jiàn)病藥物在國(guó)內(nèi)的上市數(shù)量逐年提升。根據(jù)《2024中國(guó)罕見(jiàn)病行業(yè)趨勢(shì)報(bào)告》，截至2023年底，中國(guó)已有165種罕見(jiàn)病藥物上市，涉及92種罕見(jiàn)病。其中，隨著國(guó)談目錄的調(diào)整，112種罕見(jiàn)病藥物已納入醫(yī)保(其中甲類(lèi)藥物17種，乙類(lèi)藥物95種)。
 

　　此外，根據(jù)CDE發(fā)布的《2023年度藥品審評(píng)報(bào)告》，中國(guó)2023年全年共批準(zhǔn)罕見(jiàn)病用藥45個(gè)品種，有18款獲批產(chǎn)品為中國(guó)公司制造，另外，2023年，中國(guó)共計(jì)有252條臨床試驗(yàn)管線(xiàn)正處于臨床試驗(yàn)階段，其中有70條正處于臨床三期階段；共計(jì)涵蓋40種罕見(jiàn)病。
 

　　業(yè)內(nèi)表示，在政策的推動(dòng)下，國(guó)內(nèi)藥企對(duì)于罕見(jiàn)病藥物的創(chuàng)新和研發(fā)熱情也在不斷提升。如國(guó)內(nèi)布局罕見(jiàn)病領(lǐng)域的代表性企業(yè)有北?？党伞漓成铩⑹锓结t(yī)藥、德益陽(yáng)光、維昇藥業(yè)、諾令生物、西湖生物醫(yī)藥科技、瑯鈺集團(tuán)、凌意生物等，葵花藥業(yè)、君實(shí)生物、上海醫(yī)藥、恒瑞醫(yī)藥等上市藥企也相繼對(duì)外公布其在罕見(jiàn)病藥物領(lǐng)域的布局。
 

　　如恒瑞醫(yī)藥表示，公司十分重視罕見(jiàn)病患者和兒童等特殊人群的用藥需求，目前已有多個(gè)產(chǎn)品涉及兒童藥物、罕見(jiàn)病藥物等領(lǐng)域。隨著藥企的加碼布局，罕見(jiàn)病患者將迎來(lái)更多的藥物選擇。
 

　　此外，有人士也指出，近年來(lái)，我國(guó)將罕見(jiàn)病藥物納入醫(yī)保、創(chuàng)新機(jī)制引入罕見(jiàn)病用藥等舉措，也大幅改善了罕見(jiàn)病患者的用藥情況。如以深圳為例，去年推出的惠民保將7種罕見(jiàn)病高價(jià)自費(fèi)特效藥納入保障范圍，保障額度可達(dá)50萬(wàn)元，對(duì)罕見(jiàn)病治療給予了很大力度的支持。
 

　　據(jù)悉，在新的醫(yī)保調(diào)整中，15種罕見(jiàn)病用藥成功納入醫(yī)保目錄。其中，酒石酸艾格司他被納入醫(yī)保，成為治療I型戈謝病成年患者的一項(xiàng)有效藥物。同樣，司妥昔單抗也被納入醫(yī)保，為卡斯特曼病的治療提供了更為經(jīng)濟(jì)的選擇。這一重大調(diào)整為患有這些罕見(jiàn)病的患者帶來(lái)了新的希望和實(shí)際的藥物保障。而依庫(kù)珠單抗，一種用于治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH)、非典型溶血性尿毒癥綜合征、難治性全身型重癥肌無(wú)力等罕見(jiàn)病的藥物，成功進(jìn)入醫(yī)保，則進(jìn)一步加強(qiáng)了對(duì)這些疾病的醫(yī)療支持。
 

　　展望未來(lái)，業(yè)內(nèi)對(duì)罕見(jiàn)病藥物市場(chǎng)表示出樂(lè)觀的態(tài)度。有人士表示，隨著我國(guó)診療技術(shù)和診療手段的不斷提高，越來(lái)越多的罕見(jiàn)病將會(huì)被早期發(fā)現(xiàn)，正確診斷，從而得到及時(shí)治療，罕見(jiàn)病藥物的銷(xiāo)售將會(huì)迅速增長(zhǎng)，越來(lái)越多的企業(yè)進(jìn)入罕見(jiàn)病藥物研發(fā)的隊(duì)列中。
 

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