【制藥網(wǎng) 行業(yè)動態(tài)】近期，美國藍鳥生物宣布，F(xiàn)DA已加速批準該公司基因治療藥物Skysona(elivaldogene autotemce，eli-cel)上市，該藥物用于治療罕見的神經(jīng)疾病腦腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良癥(CALD)，是全球頭個獲批治療早期CALD的一次性基因療法。
 

　　據(jù)了解，藍鳥生物將Skysona在美國的批發(fā)收購成本定為300萬美元(按目前匯率折合人民幣約2123萬元，下同)，成為全球十分昂貴的治療方法。實際上，除了Skysona，藍鳥生物還有一款Zynteglo的年治療費用也達到了280萬美元。
 

　　資料顯示，Zynteglo于今年8月17日獲得FDA批準，是一款一次性基因療法，用于治療需要定期輸血的β-地中海貧血患者，覆蓋人群涵蓋所有基因型的成人、青少年和兒童，這也是美國獲批的頭款治療該疾病的基因療法。目前，國內(nèi)藥企也正在積極開發(fā)治療地貧基因療法。如今年8月，邦耀生物宣布，其針對輸血依賴型β-地中海貧血的基因療法產(chǎn)品“BRL-101自體造血干祖細胞注射液”的臨床試驗申請，于當天正式取得國家藥監(jiān)局藥品審評中心的批準。
 

　　值得注意的是，結(jié)合美國處方藥比價平臺GoodRx今年5月發(fā)布的統(tǒng)計數(shù)據(jù)，除了藍鳥生物的Skysona、Zynteglo外，目前還有3個藥品的年治療費用也已超過100萬美元。其中，這三款藥物分別為諾華的“Zolgensma”、Eiger生物制藥的“Zokinvy”、Y-mAbs的“Danyelza”；年治療費用分別為212.5萬美元、107.4萬美元、101.2萬美元。
 

　　實際上，近年來，隨著國內(nèi)醫(yī)藥行業(yè)掀起創(chuàng)新潮，國內(nèi)也也已開始涌現(xiàn)出多款高價藥物。例如，由中國傳奇生物自主研發(fā)的細胞治療產(chǎn)品西達基奧侖賽(CARVYKTI，簡稱Cilta-cel)，于 2 月 28 日獲得美國 FDA 批準上市，用于治療復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤(R/R MM)患者。據(jù)資料顯示，CARVYKTI是一款具有兩種靶向 B 細胞成熟抗原(BCMA)單域抗體的 CAR-T 細胞免疫療法，以一次性輸液的方式給藥，一次性治療費用折合人民幣約 325 萬元。
 

　　此外，再鼎醫(yī)藥的瑞派替尼30片的價格也高達33266元，按照該藥說明書，每日3片，相應患者年治療費用也高達119.8萬元。不過，為了進入醫(yī)保，今年以來再鼎醫(yī)藥的瑞派替尼已在多地降價。云南藥采中心此前發(fā)布的降價名單中，瑞派替尼30片的價格就從33266元降至13315元，這意味著年治療費用也將降至47.9萬元。
 

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