【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】罕見病是一種患病率非常低、患者數(shù)量稀少的疾病。在國內(nèi)，根據(jù)《中國罕見病定義研究報告2021》的定義，中國的罕見疾病達到1400種左右，對應的潛在患者數(shù)量超過兩千萬人。但廣大罕見病患者尚面臨“無藥可用”、“用不起藥”等問題。
 

　　為提升罕見病患者的藥物可及性，相關(guān)部門加強重視，發(fā)布一系列政策，鼓勵藥企積極研發(fā)罕見病新藥，加快審批審評速度，將上市的罕見病納入醫(yī)保等。
 

　　近日，2022年國家醫(yī)保目錄調(diào)整通過初步形式審查的藥品名單已經(jīng)公布，共涉及344個品種，其中不乏罕見病藥，進入醫(yī)保初審名單的累計有19個。
 

　　從名單來看，19個罕見病藥均是西藥品種，治療領(lǐng)域包括遺傳性血管性水腫、脊髓性肌萎縮癥、戈謝病、粘多糖累積病、龐貝病等。
 

　　值得一提的是，大約有10個2021年醫(yī)保談判失敗的品種也在此次名單之列，比如艾度硫酸酯酶β注射液、布羅索尤單抗注射液、富馬酸二甲酯腸溶膠囊、拉那利尤單抗注射液、利司撲蘭口服溶液用散、尼替西農(nóng)膠囊以及注射用阿加糖酶β等。
 

　　2021年醫(yī)保談判結(jié)果顯示，SMA(脊髓性肌萎縮癥)治療藥物諾西那生鈉注射液，和法布雷病治療藥物瑞普佳(阿加糖酶α注射用濃溶液)兩款高價罕見病藥物成功進入醫(yī)保，引起業(yè)內(nèi)的關(guān)注，給患者帶來希望。而在今年的初審名單中，也有SMA和法布雷病治療藥物的身影，比如羅氏的利司撲蘭口服溶液，以及法布雷病治療藥物注射用阿加糖酶β，均是此前談判失敗的高值藥品。
 

　　業(yè)內(nèi)認為，罕見病藥物一直以來都具有價格昂貴的特點，患者長期面臨用不起藥的困局，隨著大批罕見病藥物納入醫(yī)保，將減輕患者費用負擔。但定價過高的高值藥品與國家醫(yī)保局的談判定價策略不相符合，談判或存在難度，這也是此前一些罕見病藥未談判成功的原因。
 

　　據(jù)統(tǒng)計，本次通過初審的19個罕見病藥物中，年治療費用在30萬以上的高值藥物有11款左右，其中，法布雷病治療藥物注射用阿加糖酶β、治療龐貝病的注射用阿糖苷酶α等年治療費用均高達100萬以上。
 

　　按照談判工作進程，進入初審名單只是開始，這些名單之列的藥品還需要按程序開展專家評審、談判競價等環(huán)節(jié)。國家藥監(jiān)局表示，下一步將根據(jù)公示期間收到的反饋意見，進一步核實相關(guān)信息，確定最終通過形式審查的藥品范圍，并向社會公布。隨后，國家醫(yī)保局將按計劃推進專家評審、談判競價等后續(xù)工作。
 

　　目前，有不少行業(yè)人士推測，部分年費用超30萬的高值罕見病藥品談判成功的可能性依舊較小。但也可以看到，一些藥企為了進醫(yī)保已有做相關(guān)的努力。例如，利司撲蘭此前在中國的零售價為 6.38 萬元/瓶，患者參與贈藥后，年治療負擔為65 萬元左右。今年 6 月，羅氏主動下調(diào)該藥的價格，根據(jù)相關(guān)政策調(diào)整招采平臺掛網(wǎng)價格為每瓶 1.45 萬元。利司撲蘭需按患者體重給藥，按調(diào)整后的價格計算，最大使用劑量患者(2 歲及以上且體重 20 公斤以上)年治療費用將低于45萬元。今年的醫(yī)保談判究竟會有怎樣的結(jié)果？還需拭目以待。
 

　　免責聲明：在任何情況下，本文中的信息或表述的意見，均不構(gòu)成對任何人的投資建議。