【制藥網(wǎng) 行業(yè)動態(tài)】近期，國家醫(yī)保局發(fā)布了醫(yī)保藥品目錄調(diào)整初步形式審查的公告，共有344個藥品通過初步審查。據(jù)公示信息顯示，此次審查對罕見病用藥的申報條件沒有設(shè)置“2017年1月1日后批準上市”的時間限制，同時增加了納入國家鼓勵仿制藥品目錄、鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單的藥品可以申報今年醫(yī)保目錄。
 

　　業(yè)內(nèi)認為，和此前相比，本次調(diào)整向罕見病患者、兒童等特殊人群進行了適當傾斜，也意味著更多的罕見病藥將符合申報條件。
 

　　數(shù)據(jù)顯示，近4年來，國家醫(yī)保藥品目錄每年進行動態(tài)調(diào)整，目前總體品種達到2860個，比2017年目錄增加了325種，通過談判后藥品價格大幅降低，250個品種的藥平均降價50%，讓不少過去的天價藥、高價藥成為親民藥。
 

　　因此在更多的罕見病藥符合申報條件部分的背景下，預(yù)計更多高價藥也有望進入醫(yī)保。這主要是基本醫(yī)保對高值罕見病用藥的保障更多是通過國家層面的醫(yī)保談判來實現(xiàn)。相較于地方，“國談”的優(yōu)勢在于更有可能“以量換價”所致。
 

　　據(jù)了解，在2021年國家醫(yī)保目錄調(diào)整中，用于治療罕見病脊髓性肌萎縮癥、每針70萬元的“天價藥”諾西那生鈉注射液，經(jīng)過醫(yī)保談判后，以每針低于3.3萬元的“地板價”進入新版醫(yī)保目錄。這樣的“靈魂砍價”不僅讓罕見病患者看到了希望，也讓這一群體受到了更多關(guān)注。
 

　　截至目前，國內(nèi)共有60余種罕見病用藥獲批上市，其中40余種進入國家醫(yī)保目錄，涉及25種疾病。值得一提的是，為鼓勵國內(nèi)藥企加大對罕見病藥的研發(fā)和生產(chǎn)，國家近年來還在不斷出臺政策，來鼓勵罕見病藥的研發(fā)與生產(chǎn)。
 

　　如2022年CDE先后發(fā)布了《罕見疾病藥物臨床研發(fā)技術(shù)指導(dǎo)原則》、《罕見疾病藥物臨床研究統(tǒng)計學(xué)指導(dǎo)原則(試行)》2個罕見病藥臨床相關(guān)指導(dǎo)原則，這為罕見病藥臨床試驗方案的制定提供了新思路，也從技術(shù)方面形成了重要的助力。
 

　　總的來說，國家對罕見病治療領(lǐng)域的關(guān)注度越來越高，正不斷出臺利好政策予以支持，這是大環(huán)境方面的重磅利好，對罕見病治療藥企以及患者來說都將是喜訊。業(yè)內(nèi)表示，隨著經(jīng)濟的發(fā)展，罕見病治療領(lǐng)域日益受到重視，相關(guān)企業(yè)也有望迎來發(fā)展良機。有機構(gòu)預(yù)測，到2025年，我國罕見病藥市場規(guī)?；?qū)⑦_到438億元。與此同時，隨著罕見病藥物的不斷涌現(xiàn)，以及進入醫(yī)保，患者也將擁有更多用藥選擇。
 

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