【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】罕見(jiàn)病新藥獲批和進(jìn)醫(yī)保的速度正在加快。2024年1月起，新版國(guó)家醫(yī)保藥品目錄正式落地實(shí)施，囊括多種罕見(jiàn)病用藥，其中包括重癥肌無(wú)力新藥“艾加莫德”。
 

　　公開(kāi)資料顯示，作為神經(jīng)免疫性疾病中的罕見(jiàn)疾病，重癥肌無(wú)力(MG)是一種由抗乙酰膽堿受體(AChR)免疫球蛋白G(IgG)抗體和抗肌肉特異性酪氨酸激酶(Anti-MuSK)IgG等抗體介導(dǎo)的獲得性自身免疫性疾病。該疾病由神經(jīng)-肌肉接頭傳遞功能障礙引起，其特征是肌肉無(wú)力的反復(fù)發(fā)生和易疲勞，病程長(zhǎng)、難治療、易復(fù)發(fā)。
 

　　MG患者可能會(huì)發(fā)展為全身型重癥肌無(wú)力(gMG)，而全身型重癥肌無(wú)力可不同程度影響患者的眼球運(yùn)動(dòng)、吞咽、言語(yǔ)、肢體活動(dòng)和呼吸功能，導(dǎo)致明顯的肌無(wú)力，嚴(yán)重?fù)p害患者的活動(dòng)能力和生活質(zhì)量，嚴(yán)重影響患者的日常生活和工作，給家庭和社會(huì)帶來(lái)沉重負(fù)擔(dān)，不少患者還會(huì)因此而患上抑郁等心理疾病。如肌無(wú)力加重累及呼吸肌可引起肌無(wú)力危象，救治不及時(shí)可危及生命。
 

　　據(jù)估計(jì)，我國(guó)約有17萬(wàn)全身型重癥肌無(wú)力患者。2018年，全身型重癥肌無(wú)力被納入國(guó)家五部委聯(lián)合發(fā)布的頭一批罕見(jiàn)病目錄。
 

　　過(guò)去，臨床上針對(duì)重癥肌無(wú)力主要采取對(duì)癥治療，但傳統(tǒng)治療手段在癥狀控制、治療副作用等方面存在明顯不足，因此患者存在尚未被滿足的臨床治療需求。
 

　　2023年6月，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)FcRn拮抗劑艾加莫德上市，用于治療乙酰膽堿受體抗體陽(yáng)性的成人全身型重癥肌無(wú)力患者。該藥上市不到半年就被納入2023年版醫(yī)保目錄，將重新定義治療目標(biāo)，有望讓數(shù)萬(wàn)重癥肌無(wú)力患者回歸正常生活。
 

　　據(jù)了解，作為近三十年來(lái)我國(guó)重癥肌無(wú)力治療領(lǐng)域的突破性創(chuàng)新藥物，艾加莫德是全球頭個(gè)且國(guó)內(nèi)目前已上市的FcRn拮抗劑，該藥作用機(jī)制特別，能夠清除體內(nèi)的致病性免疫球蛋白G(IgG)抗體，且對(duì)非IgG免疫球蛋白影響很小，在起效時(shí)間、療效、安全性等方面特點(diǎn)突出，有望為患者實(shí)現(xiàn)疾病緩解和癥狀控制，并達(dá)到疾病癥狀和治療副作用“雙達(dá)標(biāo)”的狀態(tài)。
 

　　對(duì)于重癥肌無(wú)力患者而言，除了有新藥可用以來(lái)，所需要的治療費(fèi)用也將進(jìn)一步減少。據(jù)悉，納入醫(yī)保目錄前，按照一年5個(gè)治療周期計(jì)算，全身型重癥肌無(wú)力患者使用艾加莫德的年治療費(fèi)用約為40萬(wàn)元左右。
 

　　納入醫(yī)保后，以北京為例，本地的住院患者報(bào)銷比例為67%-79%不等，按照一年5個(gè)治療周期，符合報(bào)銷條件的患者，醫(yī)保報(bào)銷后年治療個(gè)人自付費(fèi)用低則不到5萬(wàn)元。
 

　　再以福州為例，納入醫(yī)保后，本地的住院患者報(bào)銷比例為51%-74%，按照一年5個(gè)治療周期，符合報(bào)銷條件的患者，醫(yī)保報(bào)銷后年治療個(gè)人自付費(fèi)用低則5-6萬(wàn)元，將大大減輕患者的費(fèi)用負(fù)擔(dān)。
 

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