【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】帕金森病是一種年齡相關(guān)的神經(jīng)退行性疾病，特征是黑質(zhì)多巴胺能神經(jīng)元逐漸缺失，導(dǎo)致運(yùn)動(dòng)遲緩、肌肉強(qiáng)直、靜止性震顫等運(yùn)動(dòng)癥狀。左旋多巴是治療帕金森病使用廣泛且有效的藥物，不過(guò)，患者在長(zhǎng)期使用左旋多巴類藥物后會(huì)出現(xiàn)藥效波動(dòng)的副作用，因此仍存在尚未被滿足的臨床治療需求，吸引眾多藥企的布局。
 

　　然而，新藥研發(fā)并非易事，過(guò)程中總會(huì)有挫折。6月25日，艾伯維宣布收到FDA就ABBV-951(foslevodopa / foscarbidopa)用于晚期帕金森病運(yùn)動(dòng)癥狀波動(dòng)(motor fluctuations)的新藥上市申請(qǐng)(NDA)發(fā)出的完整回復(fù)函(CRL)。
 

　　艾伯維稱，F(xiàn)DA列出了在對(duì)第三方合同生產(chǎn)組織檢查中觀察到的結(jié)果，但這次檢查并不涉及ABBV-951及設(shè)備。此外，CRL也沒有確定ABBV-951(包括器械)安全性、有效性、標(biāo)簽相關(guān)的任何問(wèn)題，且沒有要求其補(bǔ)充額外的療效和安全性試驗(yàn)。
 

　　值得一提的是，這并非FDA頭次拒絕批準(zhǔn)ABBV-951上市。此前的2023年3月，艾伯維的帕金森新藥ABBV-951收到FDA發(fā)出的CRL，彼時(shí)FDA對(duì)ABBV-951設(shè)備(泵)提出了要求，需要艾伯維提供額外信息支持NDA。
 

　　據(jù)了解，ABBV-951是左旋多巴和卡比多巴的前體藥物，具有較高水溶性，可以通過(guò)一個(gè)連接到皮下的泵實(shí)現(xiàn)持續(xù)24小時(shí)皮下輸注給藥，從而使體內(nèi)的左旋多巴和卡比多巴濃度在24h內(nèi)保持穩(wěn)定，改善晚期帕金森病患者的藥效波動(dòng)。
 

　　此前一項(xiàng)III期頭對(duì)頭M15-736 Study研究的結(jié)果顯示，皮下注射ABBV-951相比口服速效左旋多巴/卡比多巴(LD/CD)能夠顯著延長(zhǎng)晚期帕金森病患者無(wú)運(yùn)動(dòng)障礙的緩解時(shí)間(“on” time)。
 

　　在治療第12周，ABBV-951治療組“on”時(shí)間增加2.72小時(shí)，而口服LD/CD治療組增加0.97小時(shí)(p=0.0083)。ABBV-951治療組早在第1周就觀察到“on”時(shí)間的改善，并持續(xù)至第12周。
 

　　此外，在第1周時(shí)，與口服LD/CD組相比，治療組“off”的時(shí)間較基線也出現(xiàn)類似的改善，并持續(xù)12周。治療12周時(shí)，ABBV-951組“off”時(shí)間降低了2.75小時(shí)，而口服藥物組降低了0.96小時(shí)。
 

　　ABBV-951組的大多數(shù)不良事件不嚴(yán)重或僅為輕中度。ABBV-951組尤其常見(≥5%)不良事件包括輸液部位不良事件(紅斑、疼痛、蜂窩織炎、水腫、瘀傷、出血、結(jié)節(jié)、硬結(jié)、感染和瘙癢)、運(yùn)動(dòng)障礙、“ON”和“OFF”現(xiàn)象、跌倒、幻覺(包括視覺幻覺)、平衡紊亂、便秘、外周腫脹。
 

　　據(jù)統(tǒng)計(jì)，目前全球約有1000萬(wàn)帕金森患者，其中中國(guó)約有300萬(wàn)患者，且以每年10萬(wàn)的增速遞增。我國(guó)65歲以上患病人群有近200萬(wàn)人，隨著帕金森病發(fā)病呈現(xiàn)年輕化趨勢(shì)，預(yù)計(jì)到2030年我國(guó)帕金森患病人數(shù)將達(dá)500萬(wàn)，這也需要醫(yī)藥界不斷開發(fā)新型治療藥物對(duì)改善當(dāng)前疾病現(xiàn)狀。
 

　　在帕金森治療領(lǐng)域，艾伯維一直在積極打造產(chǎn)品線。2023年10月，艾伯維宣布以逾6.5億美元金額完成對(duì)Mitokinin公司的收購(gòu)，斬獲后者潛在帕金森病療法；同年12月，艾伯維宣布以每股45美元的價(jià)格收購(gòu)Cerevel，今年4月18日，Cerevel宣布治療帕金森病的first-in-class口服多巴胺D1和D5受體選擇性部分激動(dòng)劑tavapadon，用于帕金森病的關(guān)鍵III期 TEMPO-3研究取得了積極結(jié)果，與對(duì)照組相比，左旋多巴(LD)輔以tavapadon治療組能夠使患者不出現(xiàn)棘手異動(dòng)癥的“on”時(shí)間有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義和臨床意義的改善。
 

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