【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】近期，包括樂普生物、萬邦德等多家藥企相關(guān)產(chǎn)品獲FDA孤兒藥認(rèn)定，國(guó)際化戰(zhàn)略布局進(jìn)一步加速。
 

　　12月14日，樂普生物-B發(fā)布公告稱，公司的候選藥物MRG004A(一種新型靶向組織因子的特異性抗體藥物偶聯(lián)物)用于治療胰腺癌適應(yīng)癥已獲美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)授予孤兒藥資格認(rèn)定。此前，于2021年2月，公司就MRG004A在美國(guó)的I/II期臨床試驗(yàn)獲得FDA的試驗(yàn)性新藥(IND)許可。于2021年8月，公司亦就MRG004A獲得中華人民共和國(guó)(中國(guó))國(guó)家藥品監(jiān)督管理局的IND批準(zhǔn)。
 

　　12月13日晚間，萬邦德則發(fā)布關(guān)于子公司產(chǎn)品獲得FDA孤兒藥認(rèn)定的公告，全資子公司萬邦德制藥于當(dāng)天收到美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)的認(rèn)定函，其旗下石杉?jí)A甲用于重癥肌無力適應(yīng)癥獲得FDA授予的孤兒藥資格認(rèn)定。
 

　　資料顯示，樂普生物的MRG004A是一種新型靶向組織因子的運(yùn)用定點(diǎn)偶聯(lián)技術(shù)進(jìn)行偶聯(lián)的特異性抗體藥物偶聯(lián)物。公司目前在美國(guó)及中國(guó)進(jìn)行I/II期臨床研究。公司已觀察到胰腺癌、三陰性乳腺癌及宮頸癌的抗腫瘤活性信號(hào)。
 

　　萬邦德制藥石杉?jí)A甲是我國(guó)科學(xué)家于1982年從民間草藥千層塔中分離得到的一種新型石松類生物堿有效單體，其本質(zhì)是一種可逆性的乙酰膽堿酯酶(AChE)抑制劑，在臨床上常用于治療良性記憶障礙和輕中度的老年癡呆，可有效提高患者的記憶力、學(xué)習(xí)能力和認(rèn)知行為能力。同時(shí)，該藥品也被證明可用于重癥肌無力的治療，這也是此次公司孤兒藥認(rèn)證所關(guān)注的適應(yīng)癥范圍。東吳證券指出，石杉?jí)A甲適應(yīng)癥不僅包含已獲批的記憶障礙，還包括老年癡呆、重癥肌無力等多個(gè)應(yīng)用場(chǎng)景，后續(xù)隨著公司渠道的進(jìn)一步鋪設(shè)，石杉?jí)A甲注射液有望實(shí)現(xiàn)60%至90%的快速增長(zhǎng)，最終打造成一個(gè)擁有20億收入規(guī)模的大品種。
 

　　對(duì)于MRG004A獲得FDA的孤兒藥資格認(rèn)定，樂普生物表示，將有助于用于治療胰腺癌的獲認(rèn)定藥物MRG004A在美國(guó)的后續(xù)研發(fā)、注冊(cè)及商業(yè)化過程中享受若干激勵(lì)，包括但不限于合格臨床試驗(yàn)的稅收抵免；用戶收費(fèi)豁免；及獲批后享有七年的潛在市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)。
 

　　萬邦德制藥表示，此次石杉?jí)A甲獲得FDA孤兒藥資格認(rèn)定，有望加快萬邦德旗下藥品的國(guó)際化戰(zhàn)略布局。公告指出，F(xiàn)DA為鼓勵(lì)罕見病治療藥物的開發(fā)設(shè)立了孤兒藥資格認(rèn)定，為新藥開發(fā)提供一系列的激勵(lì)，公司將有機(jī)會(huì)在產(chǎn)品研發(fā)、注冊(cè)及商業(yè)化等方面享受美國(guó)的政策支持，包括臨床試驗(yàn)費(fèi)用的稅收抵免、免除新藥申請(qǐng)費(fèi)、產(chǎn)品獲批后將享受7年的市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)等。
 

　　除了上述兩個(gè)產(chǎn)品外，12月7日，神曦生物 (NeuExcell Therapeutics) 自主研發(fā)的AAV基因治療產(chǎn)品NXL-004用于治療惡性膠質(zhì)瘤 (malignant glioma) 適應(yīng)癥也獲美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局 (FDA) 授予孤兒藥資格認(rèn)定 (ODD)。
 

　　據(jù)悉神曦生物于2023年9月遞交NXL-004用于治療膠質(zhì)母細(xì)胞瘤(GBM) 的ODD申請(qǐng)，成功獲得治療惡性膠質(zhì)瘤 (包含GBM) 的孤兒藥資格認(rèn)定，超過所申請(qǐng)適應(yīng)癥范圍。這是全球獲得FDA孤兒藥資格認(rèn)定的惡性膠質(zhì)瘤AAV基因治療產(chǎn)品。
 

　　11月26日科倫博泰也曾發(fā)布公告稱，公司主要產(chǎn)品A400(亦稱為KL590586或EP0031)獲得了美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)授予的孤兒藥資格認(rèn)定，用于治療RET融合陽性實(shí)體瘤。公告顯示，A400是新一代選擇性RET抑制劑(SRI)，對(duì)常見的RET基因融合和突變具有廣泛活性，因此具有克服第一代SRI耐藥的潛力。在臨床前研究中，A400 在體外和體內(nèi)對(duì)主要RET激酶表現(xiàn)出良好的抑制活性，在動(dòng)物模型中也表現(xiàn)出良好的血腦屏障穿透性。
 

　　所謂“孤兒藥”，指的是治療罕見病的藥物。美國(guó)FDA對(duì)孤兒藥的定義為用于治療、預(yù)防或診斷在美國(guó)影響不到20萬人的罕見疾病的藥物，相當(dāng)于每1萬人大約6例。有數(shù)據(jù)預(yù)測(cè)，2019年至2024年，全球孤兒藥市場(chǎng)正以約12%的復(fù)合年增長(zhǎng)率增長(zhǎng)，至2024年，全球孤兒藥市場(chǎng)場(chǎng)規(guī)模將達(dá)到2420億美元。而藥企對(duì)于孤兒藥研發(fā)的熱情很大程度來自政策的激勵(lì)。
 

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